核心观点 - Sarepta Therapeutics公司针对进行性肌肉萎缩症杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001（Elevidys）在三年期数据中显示出持续获益 患者运动控制和协调能力得到维持 [1] 临床数据表现 - SRP-9001（Elevidys）基因疗法的三年期数据显示出持续临床获益 [1] - 数据显示患者控制与协调运动的能力得到持续改善 [1]