文章核心观点 - Mesoblast公司公布了其首个FDA批准的间充质基质细胞产品Ryoncil在儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病适应症上市后的早期真实世界数据 数据显示了积极的生存率 同时公司正通过扩大医保覆盖和建立患者支持中心来推动商业化 并为将适应症扩展至成人市场做准备 [1][2][5] 产品商业化进展与市场准入 - Ryoncil于2025年3月在美国获批上市 用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 这是FDA批准的首个间充质基质细胞产品 [1][8] - 截至新闻发布日 已有45家移植中心投入使用 目标为覆盖美国94%移植手术的64家中心 [4] - 政府与商业支付方对Ryoncil的覆盖已超过2.6亿美国人口 包括联邦医疗补助和所有州的强制性按服务收费医疗补助 [4] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心于2025年10月1日发布了特定的HCPCS J代码用于计费和报销 这导致上一季度在CMS覆盖下的Ryoncil使用量超过了商业保险覆盖下的使用量 [4] - 公司建立了名为MyMesoblast™的患者支持中心 以确保患者能够获得该疗法 [3] 临床数据与疗效 - 在上市后真实世界临床环境中接受治疗的前25名患者中 有21名患者存活 生存率为84% 并完成了FDA批准标签要求的初始28天治疗方案 [2] - 未完成28天疗程的4名患者在接受Ryoncil治疗前已尝试过其他疗法但失败 并在28天内死于严重的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 这些早期数据与先前的临床试验经验一致 [2] - 公司强调在患者出现类固醇耐药后尽早开始Ryoncil治疗 以完成初始28天疗程并最大化生存机会的重要性 [2][6] 研发管线与未来拓展 - 公司正寻求将Ryoncil的FDA标签扩展至患有严重类固醇难治性急性移植物抗宿主病的成人患者 该成人市场规模约为儿科患者市场的三倍 [5] - 一项针对成人严重类固醇难治性急性移植物抗宿主病的Ryoncil关键试验将与NIH资助的骨髓移植临床试验网络合作进行 预计于本季度开始中心入组 [5] - 基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同种异体基质细胞技术平台 公司致力于开发针对不同适应症的额外细胞疗法 [9] - Ryoncil正在开发用于其他炎症性疾病 包括成人SR-aGvHD和生物制剂耐药的炎症性肠病 Rexlemestrocel-L正在开发用于心力衰竭和慢性下背痛 [9] 公司技术与平台 - Mesoblast是全球开发用于治疗严重及危及生命的炎症性疾病的同种异体细胞药物的领导者 [7] - 公司的专有间充质谱系细胞治疗技术平台通过释放抗炎因子来应对严重炎症 这些因子可对抗并调节免疫系统的多个效应臂 从而显著减少破坏性的炎症过程 [7] - 公司拥有强大且广泛的全球知识产权组合 拥有超过1000项已授权专利或专利申请 涵盖间充质基质细胞的物质组成、制造方法和适应症 这些专利提供的商业保护在所有主要市场至少持续至2044年 [10] - 公司的专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、即用型细胞药物 这些具有明确药品放行标准的细胞疗法计划供全球患者使用 [11]