公司核心动态 - Sharp Therapeutics Corp 宣布任命 Robin Ely 博士为其顾问委员会成员 [1] - 公司首席执行官表示，此举旨在借助Ely博士的临床经验和患者倡导背景，支持其在孤儿病（特别是戈谢病）领域的努力 [3] - 公司计划在今年晚些时候启动临床研究，Ely博士将为即将开始的1期研究及未来的注册性开发活动提供见解 [3] 新任顾问背景与专长 - Robin Ely 博士是国家戈谢病基金会的临床主任兼联合创始人，于1984年在其儿子被诊断后创立该基金会 [2] - 她在推动美国FDA对首个戈谢病酶替代疗法Ceredase的研究和批准中发挥了关键作用 [2] - 她领导基金会的全球诊断与治疗计划，并为全球服务不足的地区提供诊断能力和治疗机会 [2] - 顾问委员会其他杰出成员包括Mark Goldberg 博士，他是罕见病疗法开发和商业化的专家，曾在健赞公司担任临床开发高级副总裁，主导了包括法布里病的Fabrazyme®在内的多个标杆性酶替代疗法的开发和监管批准 [6] - Goldberg博士在Synageva BioPharma担任全球医学与监管战略高级副总裁期间，在酶替代疗法Kanuma®的开发和批准中发挥了关键作用，该公司随后被亚力兄以84亿美元收购 [6] - 另一位成员Blaine McKee 博士是Walden Biosciences的总裁兼首席执行官，拥有超过25年的企业战略和业务开发经验，曾在ImmunoGen和Shire等公司担任高级管理职务，并在健赞公司有15年任职经历 [6] 公司业务与战略 - Sharp Therapeutics 是一家临床前阶段的生物技术公司，致力于开发针对遗传性疾病的首选小分子疗法 [4] - 公司的发现平台旨在生产能够恢复突变蛋白活性的小分子化合物，从而有潜力用传统的口服药片治疗遗传性疾病 [4] - 公司的主要项目包括针对戈谢病的‘901项目，以及在其它高需求遗传性疾病领域不断增长的研发管线 [3] - 公司的使命是开发能够恢复功能并显著改善遗传性疾病患者生活的药物 [3]