公司产品与商业里程碑 - MYQORZO™ (aficamten) 已在美国上市，提供5 mg、10 mg、15 mg和20 mg片剂，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状 [1] - 该药物于2025年12月19日获得美国FDA批准，并于2026年1月27日宣布上市，标志着公司转型为商业化生物制药公司 [1][3][4] - 公司已启动REMS计划，供应链和专科药房分销网络全面投入运营，以支持产品上市 [3] - 除美国外，该药物已于2025年12月17日获得中国国家药品监督管理局批准，欧盟人用药品委员会也于2025年12月12日给出积极意见，预计欧盟委员会将在2026年第一季度做出决定 [17][21] 产品机制与临床数据 - MYQORZO是一种每日一次的口服变构可逆性心肌肌球蛋白抑制剂，通过抑制心肌肌球蛋白活性来降低心肌收缩力和左心室流出道梗阻 [2][17] - FDA批准基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM的积极结果，该结果已发表在《新英格兰医学杂志》 [4] - 在关键试验中，唯一发生率>5%且高于安慰剂的不良反应是高血压（MYQORZO组8% vs 安慰剂组2%） [16] 目标疾病市场概况 - 肥厚型心肌病是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国确诊患者超过30万，但估计还有40万至80万患者未被确诊 [20] - 约一半的HCM患者为梗阻性HCM，另一半为非梗阻性HCM [20] - HCM患者面临发生心房颤动、中风、二尖瓣疾病等心血管并发症的高风险，也是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一 [20] 公司研发管线与战略 - 公司是一家专注于心血管领域的专业生物制药公司，拥有超过25年的肌肉生物学研究经验 [21] - 除MYQORZO外，公司研发管线还包括：用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭的研究性心肌肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil，以及用于治疗射血分数保留的心力衰竭的研究性心肌肌球蛋白抑制剂ulacamten [21] - Aficamten（MYQORZO的活性成分）正在其他临床试验中进行研究，包括针对非梗阻性HCM患者的3期试验ACACIA-HCM、针对儿科梗阻性HCM患者的CEDAR-HCM试验，以及开放标签扩展研究FOREST-HCM [18]