公司动态与战略 - Cytokinetics公司于2026年1月27日宣布启动名为“On Track with HCM”的患者支持项目 旨在展示其对肥厚型心肌病社区的长期承诺 [1] - 该项目与HCM患者倡导社区合作设计 包含一个网站和八部原创视频 旨在帮助患者应对疾病症状 管理日常生活 [2] - 公司高级副总裁表示 该项目旨在支持患者的整体健康 赋能患者及其护理者和家庭 以过上更充实、更健康的生活 [4] 项目内容与影响 - “On Track with HCM”项目以四届奥运金牌得主Sydney McLaughlin-Levrone及其父亲 前田径明星Willie McLaughlin的个人经历为核心 Willie McLaughlin患非梗阻性HCM二十多年后接受了心脏移植 [1][2] - 项目通过个人故事、专家见解和实用信息 展现疾病的人文一面 视频内容探讨了保持活跃、休息以及与家庭、职业和社会活动保持联系等非临床护理方面 [4] - 项目还邀请了HCM卓越中心的医学主任提供临床背景和管理策略 [4] 疾病背景与市场 - 肥厚型心肌病是最常见的遗传性心脏病 可影响任何年龄人群 美国估计每350人中就有1人患有HCM 但很大比例患者未被确诊 [3] - HCM是单基因遗传性心血管疾病中最常见的一种 美国确诊患者超过30万 此外估计还有40万至80万患者未被确诊 [7] - HCM患者发生心房颤动的风险更高 可能导致血栓、中风及其他心脏相关并发症 也可能导致心力衰竭或心源性猝死 [3] 公司产品线与研发 - Cytokinetics是一家专注于心血管领域的生物制药公司 拥有超过25年的肌肉生物学研究经验 正在推进针对心肌功能障碍疾病的潜在新药管线 [8] - 公司产品MYQORZO™ (aficamten) 是一种心肌肌球蛋白抑制剂 已获美国FDA和中国NMPA批准 用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者 以改善功能能力和症状 [8] - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会已采纳积极意见 建议在欧盟授予MYQORZO®上市许可 欧盟委员会的决定预计在2026年第一季度做出 [8] - Aficamten也正在被研究用于非梗阻性HCM的潜在治疗 公司还在开发用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭的研究性药物omecamtiv mecarbil 以及用于治疗射血分数保留的心力衰竭的研究性药物ulacamten [8]