核心观点 - Sarepta Therapeutics公布了其杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys的三年积极数据 显示该疗法能显著减缓疾病进展并维持患者运动功能 此消息推动公司股价当日上涨近8% [1][2] - Elevidys是首个且唯一获批的DMD基因疗法 但其销售因安全性问题导致的标签修改和自愿暂停发货而受到影响 最新长期数据可能有助于未来销售改善 [9][11] 临床研究数据 - 来自全球随机III期EMBARK研究第一部分的数据显示 与预先设定的倾向评分加权外部对照组相比 Elevidys治疗在所有主要功能终点上均取得了统计学显著且具有临床意义的改善 [4] - 约52名接受Elevidys治疗的患者在输注三年后保持了更高的运动功能 其北极星动态评估分数保持在基线以上 而外部对照组则表现出典型的与年龄相关的功能下降 [5][6] - 与外部对照组相比 Elevidys将疾病进展速度减缓了73% 该数据通过从地面起身时间衡量 同时通过10米步行/跑步测试衡量的减缓幅度为70% [6][7] - 在最近评估时 患者的平均年龄为9岁 这通常是DMD患者功能持续衰退的阶段 但在三年研究期间未在这些可走动患者中观察到新的安全信号 [7][8] 产品与监管状态 - Elevidys是一种单次静脉给药的基因疗法 于2023年6月获得FDA批准 用于治疗4至7岁可走动的DMD患者 [1][9] - 2025年 在两名非走动DMD男孩在接受Elevidys治疗后死于急性肝衰竭后 公司自愿暂停了在美国向非走动患者的发货 [9] - FDA随后对标签进行了重大修改 将使用范围缩小至可走动的DMD患者 并增加了关于严重肝脏风险的加框警告 该疗法不再被授权用于非走动患者 标签还增加了对肝功能不全、近期疫苗接种或感染的限制 并扩大了监测要求 [10] 财务与市场表现 - 2025年第三季度 Elevidys的营收为1.315亿美元 而2024年同期为1.81亿美元 销售额下降是由于暂停发货后的销量下降所致 [11] - 在公布三年顶线数据后 Sarepta Therapeutics股价在周一上涨了近8% [2] - 过去一年 Sarepta Therapeutics的股价下跌了80.5% 而行业整体上涨了17.2% [2] 公司合作与行业比较 - Sarepta已与罗氏合作 在美国以外市场推广Elevidys疗法 [9] - 文章提及了生物科技领域其他一些评级更高的股票作为比较 包括Castle Biosciences、Keros Therapeutics和Alkermes 并提供了它们近期的每股收益预估变化和股价表现 [12][13][14]