公司核心进展 - 美国食品药品监督管理局已授予NXC-201突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性[1] - 该认定基于NEXICART-2二期临床试验的积极中期结果，该结果已于2025年12月7日在美国血液学会年会上以口头报告形式公布[1][3] - NXC-201是复发/难治性AL淀粉样变性治疗领域在研疗法中唯一获得FDA突破性疗法认定的药物，目前该领域尚无获批疗法[4] - 公司计划在今年完成NEXICART-2试验的患者入组，并提交生物制品许可申请[1][4] 产品与临床试验 - NXC-201是一种经过空间结构优化的靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞疗法，配备旨在过滤非特异性激活的“数字过滤器”[8] - 该疗法旨在教导免疫系统识别并清除有毒轻链的来源[8] - 除突破性疗法认定外，NXC-201还获得了FDA的再生医学先进疗法认定，以及美国FDA和欧盟EMA的孤儿药认定[8] - NEXICART-2是一项在美国多中心进行的、具有注册试验设计的二期临床试验，预计入组40名患者[5] 市场与疾病背景 - AL淀粉样变性是一种毁灭性疾病，免疫系统持续产生有毒轻链，堵塞心脏、肾脏和肝脏，导致器官衰竭和死亡[6] - 据Staron等人在《Blood Cancer Journal》上的研究，美国复发/难治性AL淀粉样变性患者数量预计以每年12%的速度增长，到2026年将达到约38,500名患者[6] - 根据Grand View Research的数据，淀粉样变性市场规模在2017年为36亿美元，预计到2025年将达到60亿美元[7]