文章核心观点 - 诺诚健华研发的新型TYK2抑制剂soficitinib (ICP-332) 在治疗中重度特应性皮炎的II期临床试验中，显示出良好的安全性和令人鼓舞的疗效，为其进一步开发提供了支持 [1][6] 临床试验设计与结果 - 该研究是一项双盲、安慰剂对照、II期随机临床试验，旨在评估soficitinib治疗中重度特应性皮炎的安全性和有效性，共75名参与者按1:1:1随机分配接受每日一次80mg或120mg soficitinib或安慰剂口服 [2] - 主要疗效终点为第4周时湿疹面积与严重程度指数较基线的百分比变化，80mg组改善78.2%，120mg组改善72.5%，安慰剂组改善16.7% [3] - 第4周时，两个soficitinib剂量组的EASI-75应答率均为64.0%，与安慰剂组相比差异为56.0% [3] - 第4周时，80mg soficitinib组有36.0%的患者达到研究者整体评估评分为0或1且改善≥2分，与安慰剂组相比差异为32.0% [3] 症状缓解与生活质量改善 - soficitinib能快速缓解瘙痒并显著改善生活质量，治疗第2天即可观察到瘙痒数字评定量表严重程度和频率评分较安慰剂显著降低，并在第4周达到峰值 [4] - 第4周时，80mg和120mg soficitinib组中各有18/25名患者瘙痒评分改善≥4分，应答率为72.0%，安慰剂组为4/25名患者，应答率16.0% [4] - 在第1、2、4周，soficitinib组的皮肤病生活质量指数较基线改善均显著优于安慰剂组 [4] 药物安全性与开发进展 - soficitinib表现出良好的耐受性和安全性特征，治疗相关不良事件均为轻度或中度，80mg组的所有治疗期出现的不良事件均为轻度，与安慰剂组相当 [5] - soficitinib治疗中重度特应性皮炎的III期临床试验患者入组已完成，共入组579名患者，其治疗白癜风的II期临床试验患者入组也已完成，共入组162名患者 [8] 药物与公司背景 - soficitinib是一种强效、选择性的TYK2抑制剂，正在开发用于治疗多种T细胞相关的自身免疫性疾病，其开发适应症战略性地布局于庞大的皮肤病市场，包括特应性皮炎、白癜风、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、银屑病等 [8] - 诺诚健华是一家处于商业化阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对中国及全球未满足医疗需求的癌症和自身免疫性疾病的同类首创和/或同类最佳药物，公司在北京、南京、上海、广州、香港和美国设有分支机构 [9]