行业政策与创新模式 - 天竺综保区以建设罕见病药品保障先行区为契机，推动开放创新，通过前置评估、跟踪审评和24小时通关等便利化举措，协同海关打通药品进口、存储及交付全链条服务通道 [1] - 该模式汇集全球找药和申报辅导服务，帮助跨国企业对接临床需求，加速国际创新药物进入中国，实现罕见病临床急需药品最快42天入院 [1] - 先行区建设积极构建多层次用药保障体系，推动10款罕见病临床急需药品纳入北京普惠健康保的海外特药险清单，并联合保险公司推出全国首批新生儿罕见病公益保险，旨在提高药品可及性与可负担性 [2] 市场表现与规模 - 2025年，天竺综保区罕见病药品累计通关货值达270.43亿元，进口规模居全国首位，有效打通了国外已上市、国内未上市罕见病药品的进口通路 [1] - 2025年，天竺综保区医药贸易规模达到1000.93亿元，实现连续三年突破千亿元 [2] - 通过搭建临床急需进口药械绿色通道，天竺综保区已吸引30余家国内外知名医药企业聚集发展，为产业集聚注入动能 [2] 行业背景与需求 - 近70%的罕见病出现在儿童时期，而国内罕见病药品种类少，很多特效药仍依赖进口 [1] - 传统进口流程需要完成国内临床试验和注册审批，流程长、价格高昂，导致患儿面临“无药可用”或“用不起药”的困境 [1] - 先行区建设着力推动临床急需药物从“人等药”到“药等人”，并完善政策保障体系，让患者从“用得上”到“用得起” [2]