公司资本市场动态 - Polaryx Therapeutics公司普通股已获准在纳斯达克资本市场上市，股票代码为“PLYX” [1] - 公司股票预计将于2026年2月2日左右开始交易 [1] - 公司此次采用的是直接上市方式，由Maxim Group LLC担任独家财务顾问，Gibson, Dunn & Crutcher LLP担任法律顾问 [2] 公司战略与业务发展 - 公司计划启动名为SOTERIA的单臂、开放标签2期篮子试验，以评估其主要候选药物PLX-200的安全性、耐受性及临床活性 [2] - 该2期篮子试验旨在针对多种溶酶体贮积症适应症，以解决巨大的未满足医疗需求 [2] - 公司计划在其官网（https://investors.polaryx.com/）上开设新的投资者关系板块，作为股东获取股票信息、新闻稿、股东大会等信息的中心资源 [3] 公司背景与研发管线 - Polaryx Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为罕见儿科溶酶体贮积症发现、开发和商业化新型疾病修饰疗法 [1] - 公司成立于2014年，致力于开发安全、有效且对患者友好的小分子和基因疗法，以针对这些灾难性疾病的根本病理生理学 [4] - 公司的研发策略整合了小分子疗法（包括一种联合疗法）和一种基因疗法，旨在同时应对溶酶体贮积症的遗传和下游病理特征 [4] - 公司的小分子候选药物具有相似的作用模式，在能密切模拟人类临床表型的已验证动物模型中，已被证明可解决溶酶体功能障碍、神经炎症和神经元丢失问题 [4] - 公司最先进的产品候选药物PLX-200针对多种溶酶体贮积症 [4] 行业与市场定位 - 公司专注于治疗罕见孤儿溶酶体贮积症 [4] - 公司致力于为对抗毁灭性罕见孤儿溶酶体贮积症的儿科患者提供家庭友好型疗法 [2]