FDA审批与监管动态 - 美国FDA解除了对Intellia Therapeutics的MAGNITUDE-2 III期试验的临床搁置 允许其重启针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的nexiguran ziclumeran的患者招募和给药[2] 该搁置源于2025年10月另一项研究中一名患者出现4级肝酶升高[3] 试验将按更新方案进行 目标招募人数从50人增加至60人[4] - Outset Medical的下一代Tablo血液透析系统获得美国FDA 510(k)许可 成为首个符合该机构强化网络安全标准的透析设备[6] 升级版平台计划于2026年第二季度开始发货[7] - OKYO Pharma就其用于神经性角膜疼痛的候选药物Urcosimod的IIb/III期试验设计与美国FDA达成一致 获得了积极的C类会议反馈[8] 公司计划在2026年上半年启动一项120名患者的多剂量IIb/III期试验[9] - 美国FDA对REGENXBIO针对MPS I和MPS II的基因疗法项目RGX-111和RGX-121实施了临床搁置 原因是在一名四年前接受RGX-111治疗的儿童中发现一例脑室内中枢神经系统肿瘤的初步分析结果[10] 肿瘤基因检测显示存在涉及PLAG1的AAV载体整合事件 但因果关系尚未确立[11] - Almirall的Seysara获得中国国家药监局批准 用于治疗9岁及以上患者的非结节性中度至重度寻常痤疮的炎症性皮损[12] 公司已与Sinomune达成许可协议 后者将负责该疗法在中国的商业化和分销[13] 交易与收购 - YD Bio Limited签署具有约束力的意向书 计划以总计2687万美元的现金加股票交易 收购台湾树突状细胞免疫治疗平台公司Safe Save Medical Cell Sciences & Technology Co., Ltd.的全部股份和资产[14][15] 对价预计为新发行的YD Bio股份和现金的组合[16] 交易旨在加强YD Bio在下一代治疗开发方面的能力并拓宽其在先进细胞治疗领域的管线[17] 临床试验进展与数据 - Aprea Therapeutics的WEE1抑制剂APR-1051在晚期实体瘤患者的剂量递增试验中显示出早期临床活性 在一名PPP2R1A突变的子宫浆液性癌患者中 150 mg剂量治疗在8周影像评估时使靶病灶大小减少了50%[19][21] - Fractyl Health的Revita在REMAIN-1中期队列研究中显示出持久的体重维持效果 在GLP-1药物停药后 Revita治疗组患者在6个月时体重回升4.5% 而假手术组为7.5%[23] 在GLP-1相关体重减轻高于中位数的患者中 Revita治疗导致的体重回升比假手术组少约70%[24] - Ascletis Pharma的口服脂肪酸合酶抑制剂Denifanstat在其针对中度至重度寻常痤疮的III期研究中报告了积极的长期安全性结果 该开放标签研究纳入了240名患者[25][26] - GRI Bio报告了其口服免疫调节候选药物GRI-0621在特发性肺纤维化IIa期研究中的新基因表达数据 数据显示与安慰剂相比 在与肺损伤、肌成纤维细胞活化、细胞外基质沉积、纤维化进展和上皮修复相关的基因上有显著改善[27][28] - CalciMedica根据独立数据监测委员会的建议 终止了评估Auxora用于伴有急性低氧性呼吸衰竭的2期或3期急性肾损伤患者的II期KOURAGE试验[29] - Cardiff Oncology报告了其Onvansertib联合标准治疗方案作为RAS突变转移性结直肠癌一线治疗的II期剂量探索试验的积极结果 观察到包括客观缓解率和无进展生存期在内的多项疗效指标的剂量依赖性改善 其中30 mg Onvansertib联合FOLFIRI/贝伐珠单抗方案优于两个标准治疗组[31][32] - Genentech的双重GLP-1/GIP受体激动剂CT-388在其II期肥胖症试验中显示出显著的减重效果 24 mg剂量每周一次皮下注射在48周时实现了统计学上显著的22.5%的安慰剂调整后体重减轻[34][35] 在24 mg剂量组中 95.7%的参与者体重减轻至少5% 87%减轻至少10% 47.8%减轻至少20% 26.1%减轻至少30%[35] 54%的参与者肥胖得到缓解 而安慰剂组仅为13%[36] - Sarepta Therapeutics的基因疗法ELEVIDYS在其EMBARK研究中报告了积极的三年顶线结果 数据显示在能够行走的杜氏肌营养不良症患者中 该疗法显著减缓了关键功能指标的疾病进展[38] 治疗组患者的北星行走评估平均评分在第三年仍高于基线 而外部对照组则随时间下降 显示疾病进展减缓了73% 基于10米步行/跑步的评分显示疾病进展减缓了70%[41]