真性红细胞增多症（PV）行业概述 - 真性红细胞增多症（PV）是费城染色体阴性的骨髓增殖性肿瘤中常见的亚型之一，其主要血液学特征为红细胞数量、血红蛋白含量或红细胞比容增加，常伴有白细胞和血小板增高，临床突出表现为血栓形成、出血、皮肤瘙痒、微循环障碍以及脾大等，部分患者可能进展为骨髓纤维化或急性白血病 [2] - PV一般见于中老年患者，起病较隐匿，许多患者通过体检发现血红蛋白水平和其他血细胞计数增高而确诊，部分患者就诊时有多血症、瘙痒、头痛、乏力等症状，也有患者在确诊前已发生动静脉血栓或消化系统出血等情况 [1][3] - 国外报道的PV年发病率为(1.0～2.0)/10万，男性（1.46/10万）略高于女性（0.93/10万），是骨髓增殖性肿瘤中发病率最高的疾病之一，无明显地区和国家差别，中位发病年龄为65岁，中位生存时间约为148.6个月，明显差于健康人群 [3] 全球及中国PV患病人数 - 近年来，全球真性红细胞增多症患病人数不断增加，截至2025年患病人数已超198万人 [3] - 截至2025年末，中国60岁及以上人口3.23亿人，占全国人口的23.0%，其中65岁及以上人口2.24亿人，占全国人口的15.9% [4] - 在此背景下，中国真性红细胞增多症患病人数也呈增长态势，截至2025年末，患病人数超34万人，占全球总数量的17%左右 [4] PV治疗目标与方式 - PV的治疗目标是避免初发或复发的血栓形成、控制疾病相关症状、预防PV后骨髓纤维化和/或急性白血病转化 [1][5] - 目前PV一线治疗主要包括静脉放血、血细胞分离、药物治疗 [1][5] - 药物治疗是真性红细胞增多症治疗的重要方式 [1][5] 全球及中国PV药物市场规模 - 全球真性红细胞增多症药物市场规模由2020年的20亿美元增长至2025年的29亿美元，期间实现年复合增长率7.7% [1][5] - 真性红细胞增多症药物市场较为集中，美国作为全球最大的真性红细胞增多症药物市场，2025年市场规模为12亿美元，占全球总规模的41% [1][5] - 2025年中国市场规模仅为1亿美元，主要系患者基数小、一线治疗以廉价老药为主等因素影响 [1][6] PV主要治疗药物及获批情况：羟基脲 - 羟基脲用于一线降细胞治疗，截至2025年末，中国NMPA批准了9款羟基脲药品上市，涉及广西南宁百会药业集团有限公司、安国亚东生物制药有限公司、北京市燕京药业有限公司等9家企业 [1][6] PV主要治疗药物及获批情况：干扰素 - 聚乙二醇干扰素用于一线降细胞治疗，或羟基脲不耐受/耐药后的治疗 [1][6] - 罗培干扰素作为全球首个且唯一拥有PV适应证的超长效干扰素，最早于2019年在欧盟上市，并于2021年在美国获批用于治疗所有PV患者 [1][7] - 2024年6月，中国NMPA批准了药华医药的创新型超长效干扰素罗培干扰素α-2b在中国的上市申请，用于治疗成人真性红细胞增多症患者，填补了我国在PV领域的治疗空白 [1][7] - 《中国临床肿瘤学会恶性血液病诊疗指南（2024）》将罗培干扰素α-2b列为低危/高危PV患者的首选Ⅰ级推荐，明确了该药物在PV一线治疗中的重要地位 [7] PV主要治疗药物及获批情况：芦可替尼 - 芦可替尼用于羟基脲不耐受/耐药后的治疗，适用于症状严重患者，与其他药物相比，可显著改善瘙痒、盗汗和早期饱腹感等症状，缓解持续时间延长，有效改善无事件生存率 [1][6] - 约95%的PV患者存在JAK2V617F突变，芦可替尼是一种强效的JAK1/2抑制剂，可有效抑制PV中失调的JAK2/STAT通路 [8][9] - 磷酸芦可替尼片原研企业为美国Incyte，国内原研产品于2017年3月以商品名“捷恪卫”上市 [1][9] - 国产仿制竞争不断升温，2024年成都苑东生物制药率先拿下首仿，随后青峰医药与南京正科医药同日获批，2026年1月山东新时代药业的磷酸芦可替尼仿制药获批上市，成为国内第四家具备该品种生产资质的企业，标志着国产仿制阵营“四强格局”正式确立 [1][9] PV治疗模式展望 - 以前治疗PV的目标是预防血栓形成，但最近关注的焦点是如何减轻患者长期治疗的负担以及如何彻底治愈疾病 [9] - 随着对PV疾病的认识以及分子检测的日益普及，从以往的终身治疗向限时治疗的模式转变将成为可能，这种限时治疗可基于预先定义的临床症状和分子参数 [9] - 未来仍需要新的前瞻性研究，以无进展生存期和总生存期等为终点来推进PV患者的更安全、更有效的治疗 [9]