核心观点 - 公司Oryzon Genomics宣布其核心在研药物vafidemstat在日本获得专利授权 该专利保护其用于治疗攻击性和社交退缩等中枢神经系统疾病相关症状 进一步巩固了公司的全球知识产权布局并支持其长期商业潜力 [1][4] 知识产权进展 - 公司收到日本专利局关于专利申请JP2023-136283的“授权决定”通信 该专利涉及治疗行为改变的方法 与公司正在开发用于治疗精神疾病的LSD1抑制剂vafidemstat相关 [1] - 已授权的权利要求涵盖了使用vafidemstat治疗攻击性和社交退缩 这两种症状与多种中枢神经系统疾病相关 [2] - 该日本专利一旦正式授予 有效期将至少持续至2038年 且可能通过专利期限延长获得更长的保护期 [3] - 相应的专利已在欧洲、澳大利亚、加拿大、香港、以色列、韩国、马来西亚、菲律宾和俄罗斯获得授权或批准 其他国家的申请仍在审理中 [3] - 公司还拥有其他涵盖vafidemstat治疗中枢神经系统疾病的专利家族 其中一个针对边缘型人格障碍或其非攻击性症状的专利家族 已在欧洲、澳大利亚、日本、墨西哥、俄罗斯、新加坡和南非获得授权或批准 这些专利预计有效期至少至2040年 [5] 药物研发管线与临床进展 - Vafidemstat是一种口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂 其作用机制包括减轻认知障碍和神经炎症 并具有神经保护作用 [7] - 临床开发计划：公司正准备开展一项评估vafidemstat治疗边缘型人格障碍攻击性的III期试验 同时正准备在自闭症谱系障碍患者中进行一项针对攻击性的II期试验 此外 一项针对精神分裂症的II期试验已在进行中 [2] - 最新临床阶段：在完成针对边缘型人格障碍的全球随机双盲IIb期PORTICO试验后 vafidemstat已成为一项准备进入III期的资产 用于治疗BPD的激越/攻击性 [8] - 其他临床试验：vafidemstat正在一项针对精神分裂症阴性症状的双盲、随机、安慰剂对照IIb期试验中进行研究 同时公司正在针对某些中枢神经系统疾病的特定基因定义患者亚群以及神经发育综合征 部署中枢神经系统精准医疗方法 并正准备在如Phelan-McDermid综合征等自闭症相关疾病的攻击性方面开展临床试验 [8] - 已完成临床试验结果：公司已完成两项IIa期临床试验 分别针对不同精神疾病患者的攻击性以及中重度阿尔茨海默病患者的攻击性/激越 两项试验均报告了积极的临床结果 另外 在轻中度阿尔茨海默病患者的ETHERAL试验中 治疗6个月和12个月后观察到炎症生物标志物YKL40显著降低 在复发缓解型和继发进展型多发性硬化的小规模SATEEN试验中也观察到了抗炎活性 在针对重症新冠患者的II期ESCAPE试验中 该药物显示出显著的抗炎效果 [7] 公司背景与平台 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 也是表观遗传学领域的全球领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 [6] - 公司拥有先进的临床产品管线 包括两款LSD1抑制剂：用于中枢神经系统疾病且处于III期准备阶段的vafidemstat 以及用于肿瘤学且处于II期阶段的iadademstat [6] - 公司拥有针对其他表观遗传靶点的管线资产 例如已提名用于CMT和ALS可能开发的临床候选药物ORY-4001 其靶向HDAC-6 [6] - 公司拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台 适用于多种恶性和神经系统疾病 [6]