公司里程碑与资本市场动态 - Polaryx Therapeutics公司普通股于2026年2月2日开始在纳斯达克资本市场交易 股票代码为“PLYX” [1] - 公司首席执行官Alex Yang表示 此次上市是一个重要的里程碑 标志着公司发展进入新篇章 [2] - 此次直接上市的独家财务顾问为Maxim Group LLC 法律顾问为Gibson, Dunn & Crutcher LLP 内华达州法律顾问为Brownstein Hyatt Farber Schreck, LLP [2] 核心研发管线与临床试验计划 - 公司主要候选药物PLX-200计划于2026年上半年启动名为SOTERIA的2期临床试验 [2] - SOTERIA试验是一项开放标签、单臂的2期篮子试验 旨在评估PLX-200在多种溶酶体贮积症中的安全性、耐受性和临床活性 [2][3] - 该试验计划针对CLN2、CLN3、克拉伯病和桑德霍夫病这四种LSDs展开 公司认为这些患者群体约占整个LSD患者群体的四分之一 [3] - 美国FDA已于2025年10月向公司发出了“安全进行”函 公司计划于2026年上半年在美国、欧洲、亚洲或其他司法管辖区的试验点启动SOTERIA试验 [3] - 试验设计高度灵活且资源高效 旨在验证PLX-200在多种LSDs中的临床前科学发现 并为规划其未来发展路径（包括启动潜在的关键性试验）收集宝贵数据 [3] - 对于CLN2和CLN3队列 试验将结合自然史数据作为对照组与PLX-200治疗组进行比较分析 [3] - 若数据显示出令人信服的临床活性 公司可能会寻求附条件上市许可 [3] 公司业务与战略定位 - Polaryx Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司 专注于为罕见的孤儿溶酶体贮积症开发患者友好型小分子和基因疗法 [4] - 公司成立于2014年 致力于提供安全、有效且患者友好的治疗方法 以解决这些灾难性疾病的潜在病理生理学和显著未满足的医疗需求 [4] - 公司的研发方法整合了小分子疗法（包括联合疗法）和基因疗法 使其有潜力同时解决LSDs的遗传和下游病理特征 [4] - 公司的小分子候选药物具有相似的作用模式 已在能密切模拟人类临床表型的已验证动物模型中证明可解决溶酶体功能障碍、神经炎症和神经元丢失问题 [4] - 公司最先进的产品候选药物PLX-200针对多种LSDs [4]