公司概况与市场定位 - Taysha Gene Therapies Inc (TSHA) 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法 用于治疗中枢神经系统的严重单基因疾病 如Rett综合征[3] - 该公司在“20支20美元以下最佳生物科技股”榜单中位列第六[1] 近期积极进展与催化剂 - 2025年第四季度 其针对Rett综合征的TSHA-102项目在关键的REVEAL试验中完成了首例患者给药[2] - 美国食品药品监督管理局(FDA)已授权公司使用ASPIRE试验的数据用于其拟议的生物制品许可申请(BLA)[2] - 更新的安全性和有效性数据预计在2026年上半年公布[2] - 公司计划在2026年第二季度前完成REVEAL和ASPIRE两项研究的所有患者给药[2] 机构观点与评级调整 - 富国银行(Wells Fargo)于1月5日将TSHA的目标价从8美元上调至11美元 并维持“增持”评级[1] - 富国银行认为 公司Rett综合征主要研究项目的持续进展 以及FDA去年对有利试验设计的批准 将推动其在2026年取得优异表现[1]