Wave Life Sciences Reclaims Rare Disease Drug From GSK, Targets Faster FDA Path
核心交易与协议 - Wave Life Sciences 从葛兰素史克重新获得了WVE-006项目的全部权利 [1] - 此次协议基于双方共识,即Wave更有能力推进针对罕见病α-1抗胰蛋白酶缺乏症的WVE-006项目 [1] - 公司与葛兰素史克的整体合作仍在推进,2026年1月葛兰素史克已选择第四个项目推进至开发候选阶段 [4] 产品WVE-006与目标疾病 - WVE-006针对的α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病 [2] - 该疾病导致保护性蛋白AAT水平低下,进而引发严重的早发性肺气肿/慢性阻塞性肺病以及肝脏疾病 [2] 临床开发与监管策略 - RestorAATion-2试验中400毫克多剂量组的数据预计在2026年第一季度公布 [3] - 600毫克最终组的单剂量和多剂量数据预计在2026年获得 [3] - 公司正在加速WVE-006的注册策略,计划与美国FDA就潜在的加速批准路径进行沟通,预计在2026年中期获得监管反馈 [3] 财务与里程碑 - 根据与葛兰素史克的合作,葛兰素史克最多可推进八个利用Wave PRISM平台的项目 [4] - 假设这些项目均取得进展,Wave将有资格获得总计高达28亿美元的里程碑付款 [4] - 公司预计现有现金及现金等价物足以支持其运营至2028年第三季度 [5] 市场反应 - 消息公布后,Wave Life Sciences股价上涨4.48%,报收于13.52美元 [5]