公司核心产品PLX-200与SOTERIA试验进展 - 公司将在2026年2月2日至6日于圣地亚哥举行的第22届WORLDSymposium™上，以“最新突破摘要”形式公布其在研疗法PLX-200治疗克拉伯病的新数据 [1] - 这些数据支持继续推进SOTERIA试验的启动，该试验是一项2期、开放标签、单臂研究，旨在评估PLX-200在CLN2、CLN3、克拉伯病和桑德霍夫病中的安全性、耐受性和临床活性 [1] - 公司已于2025年10月获得美国FDA的“安全进行函”，并正积极与合同研究组织规划，计划在2026年上半年启动SOTERIA试验 [2] 产品PLX-200的详细信息 - PLX-200是公司的主要候选药物，一种含有吉非罗齐的口服化合物 [4] - 吉非罗齐是FDA批准的贝特类降脂药，但仅被批准用于治疗成人严重高甘油三酯血症，其穿越血脑屏障的能力已在第三方临床前试验中得到证实 [4] - 尽管吉非罗齐曾通过小规模同情用药项目用于治疗包括CLN2在内的几种儿科适应症，但从未被批准用于治疗任何儿科患者适应症 [4] - 公司认为PLX-200穿越血脑屏障的独特能力及其广泛适用的作用机制，使其有望满足多种罕见、灾难性溶酶体贮积症领域巨大的未满足医疗需求 [4] SOTERIA试验的设计与战略意义 - SOTERIA是一项2期篮子试验，旨在评估PLX-200在四种不同LSDs（CLN2, CLN3, 克拉伯病, 桑德霍夫病）中的表现，公司认为这四种疾病的患者群体约占整个LSD患者群体的约四分之一 [5] - 该试验设计灵活、资源高效，旨在验证PLX-200在多类LSDs中的临床前科学，并收集对其未来临床开发路径至关重要的数据 [2][5] - 对于CLN2和CLN3队列，试验将纳入自然史数据作为对照组与PLX-200治疗组进行比较分析 [5] - 如果数据显示出令人信服的临床活性，公司可能会寻求附条件上市许可 [6] 公司业务与战略定位 - Polaryx Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对罕见孤儿溶酶体贮积症的患者友好型小分子和基因疗法 [7] - 公司成立于2014年，其方法整合了小分子疗法（包括联合疗法）和基因疗法，旨在同时应对LSDs的遗传和下游病理特征 [7] - 公司最先进的产品候选药物PLX-200针对多种LSDs，并计划启动SOTERIA试验进行评估 [7]