东方证券:小核酸破局 从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”
智通财经网·2026-02-04 09:52

文章核心观点 - 跨国药企密集的BD交易印证了肝外递送技术的巨大商业价值,并推动小核酸疗法从肝脏疾病向多疾病领域延伸 [1] - 国内小核酸药物公司在技术平台和管线布局上已具备全球竞争力,临床价值逐步验证,未来有望成为核心交易资产,BD交易预计将持续涌现 [1][3] 小核酸领域交易动态与全球认可度 - 近期小核酸领域BD交易频发,圣因生物在2025年11月8日与礼来达成战略合作,获得含首付款、股权投资及最高12亿美元的里程碑付款 [1] - 2026年2月2日,圣因生物与罗氏旗下基因泰克达成合作,授权一款RNAi药物的全球独家许可,获得2亿美元首付款及15亿美元的里程碑付款 [1] - 罗氏还与Manifold就透脑递送技术达成合作,总计超过20亿美元的临床和销售里程碑 [1] - 这一系列合作加速了国产创新管线的全球化进程,并体现了跨国药企对核心技术平台的高度认可 [1] 肝外递送技术成为战略重心与商业前景 - 基于肝脏靶向的递送技术已较为成熟且竞争激烈,跨国药企战略重心正转向肝外递送技术 [2] - 肝外组织涉及脂肪、肌肉、中枢神经系统、心脏、肾脏等,攻克这些组织的递送难题有望解决巨大的临床未满足需求 [2] - 国内公司已快速布局肝外递送平台,例如圣因生物的LEAD平台可靶向脂肪、骨骼肌和巨噬细胞,瑞博生物的RiboPepSTARTM平台可针对肾脏、中枢神经系统等多种组织 [2] - 递送技术的突破使得小核酸疗法正系统性切入更具规模化的应用场景,商业价值巨大 [2] 国内小核酸药物的竞争优势与发展趋势 - 国内企业在小核酸药物的化学修饰、肝脏靶向递送技术上已积累丰富经验,管线覆盖高血脂、高血压、乙肝和减重等高价值赛道 [3] - 国内企业积极布局肝外递送平台、多靶点小核酸药物平台,在管线数量和临床推进速度上均居全球前列 [3] - 随着国产小核酸药物的临床价值逐步验证,叠加跨国药企对新一代创新技术的迫切需求,预计未来国内小核酸领域的BD交易有望不断涌现 [1][3] 提及的相关公司 - 悦康药业、前沿生物-U、福元医药、成都先导、热景生物、必贝特-U、瑞博生物、恒瑞医药、信达生物、石药集团、信立泰、中国生物制药、阳光诺和 [4]

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