公司核心事件 - 美国食品药品监督管理局授予其针对杜氏肌营养不良症患者致命性心脏病的新型口服疗法ifetroban快速通道资格 [1] - 快速通道资格旨在促进治疗严重或危及生命疾病且存在未满足医疗需求药物的开发和加速审评 该资格使公司能与FDA进行更频繁沟通并获得早期反馈 并允许滚动提交上市申请部分内容 [2] - 公司为ifetroban申请快速通道资格旨在简化其针对DMD心脏病的监管路径 此前该药物已获得孤儿药认定和罕见儿科疾病认定 [3] 产品临床进展 - 公司此前公布的评估ifetroban用于DMD心脏病的II期FIGHT DMD试验取得积极结果 显示治疗12个月后左心室射血分数改善了5.4% [4] - 首席执行官表示 快速通道资格结合突破性的II期结果 使公司能够通过更频繁的互动和加速审评流程与FDA密切合作 以尽可能高效地推进该疗法 [5] - ifetroban产品候选药物除用于DMD外 还在系统性硬化症和特发性肺纤维化患者中进行一系列II期临床项目评估 [9] 目标疾病领域与市场 - 杜氏肌营养不良症是一种罕见且无法治愈的儿科疾病 约每3500至5000名男婴中有一例发病 由编码抗肌萎缩蛋白的基因突变引起 [6] - 心脏病是DMD患者的主要死因 但目前尚无专门针对DMD相关心脏病的获批疗法 现有疗法仅能延缓疾病发作和进展 无法提供持久获益或改善患者生存率 [7] - 已获批用于DMD的外显子跳跃和基因疗法至今未显示出心脏获益 [7] 公司业务概况 - Cumberland Pharmaceuticals Inc 是田纳西州成立并总部位于该州的最大生物制药公司 专注于提供改善患者护理质量的独特产品 [8] - 公司为医院急症护理、胃肠病学和肿瘤学领域开发、收购和商业化产品 [8] - 公司拥有多个FDA批准的品牌产品组合 包括用于治疗对乙酰氨基酚中毒的Acetadote、用于治疗疼痛和发烧的Caldolor、用于治疗便秘的Kristalose、用于预防化疗相关恶心呕吐的Sancuso、用于治疗低钠血症的Vaprisol、用于治疗严重细菌感染的Vibativ以及用于治疗幽门螺杆菌感染的Talicia [8][9]