文章核心观点 - 美国国会通过并由总统签署的《2026年劳工、卫生与公众服务、教育及相关机构拨款法案》包含一项重要指令 该指令要求FDA与NIDA合作 为物质使用障碍（包括酒精使用障碍AUD）的治疗药物建立替代性临床试验终点 这标志着对成瘾性疾病评估与治疗方式的重大演变 [1][2] - 该立法指令旨在推动超越“完全戒断”的终点 采纳能体现患者临床有意义改善的指标 如减少渴求或降低疾病严重程度 这与NIAAA更新的康复定义相一致 [2][3] - Adial Pharmaceuticals认为 这一监管框架的现代化将加强其主打在研疗法AD04的监管路径 公司相信围绕替代终点的监管明确性可能有助于加速开发时间线并拓宽新兴疗法的临床相关性 [4][5] 政策与监管动态 - 法案最终立法纳入了参议院报告119-55 其中包含名为“物质使用障碍的替代临床试验终点”的国会指令 明确要求FDA与NIDA合作 [2] - 国会指示FDA考虑诸如减少渴求或降低疾病严重程度等终点 前提是这些指标能反映患者临床上有意义的改善 [3] - 该指令与NIAAA更新的康复定义保持一致 该定义认可功能改善和症状减轻为有效且有影响力的治疗目标 [3] 公司核心业务与产品 - Adial Pharmaceuticals是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发治疗成瘾及相关疾病的疗法 [1][6] - 公司的主要在研疗法AD04 是一种采用精准医疗方法治疗AUD的药物 其设计与这些非戒断性的康复结果相一致 [4] - AD04是一种针对特定基因型的血清素-3受体拮抗剂 用于治疗重度饮酒患者的AUD 公司目前正计划针对通过其专有基因诊断测试确定的特定靶基因型受试者 开展新的3期临床试验项目 [6] - 此前的ONWARD试验在减少重度饮酒患者饮酒方面显示出有希望的结果 且未出现明显的安全性或耐受性问题 [6] - AD04还被认为有潜力治疗其他成瘾性疾病 如阿片类药物使用障碍、赌博和肥胖症 [6] 公司管理层观点与战略影响 - 公司总裁兼首席执行官Cary Claiborne表示 该国会指令反映了物质使用障碍评估和治疗方式的重大演变 通过接纳认可超越单纯戒断的真实世界临床改善的终点 政策制定者正在帮助实现监管预期的现代化并支持创新 [5] - 公司相信 这一行动为AD04增强了监管路径 并强化了公司用精准疗法解决AUD领域巨大未满足需求的战略 [5] - AUD仍然是一个重大的公共卫生挑战 影响数百万人 而能实现持久疗效的治疗选择有限 [5] - 公司认为 围绕替代终点的监管明确性可能有助于加速开发时间线并拓宽新兴疗法的临床相关性 [5]