公司近期动态 - 公司将于2026年2月11日至12日在纽约举行的Guggenheim Emerging Outlook: Biotech Summit 2026峰会上参与炉边谈话和投资者一对一会议 [1] - 炉边谈话定于2026年2月11日星期三东部时间上午9:30举行 并将通过网络直播 直播录像将在活动结束后保留至少30天 [2] 公司业务与平台 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司 致力于发现和开发选择性靶向神经退行性疾病及其他错误折叠蛋白疾病中相关毒性寡聚体的治疗性抗体和疫苗 [3] - 公司拥有专有的靶点发现引擎EpiSelect™ 该平台可预测位于错误折叠蛋白分子表面的疾病特异性表位 这些错误折叠蛋白可导致阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆、多系统萎缩和帕金森病等疾病 [3] - EpiSelect平台通过计算识别毒性错误折叠蛋白上独特暴露的构象表位 用于生成错误折叠特异性抗体或疫苗配方 [6] - 该平台的应用已产出PMN310 这是一种临床阶段的人源化单克隆抗体候选药物 对毒性β-淀粉样蛋白寡聚体具有高度选择性 而对β-淀粉样蛋白单体或纤维无明显反应性 [6] - 该平台同样已识别出驱动突触核蛋白病的α-突触核蛋白毒性寡聚体/可溶性纤维的特异性表位 以及导致ALS和FTD的致病性TDP-43的特异性表位 并已生成先导候选抗体 [6] 核心产品PMN310与临床试验 - PMN310是公司治疗阿尔茨海默病的先导产品候选物 是一种人源化单克隆抗体 旨在选择性仅靶向毒性寡聚体 避开斑块 从而可能减少或消除淀粉样蛋白相关影像学异常风险 [4] - 由于可能不受脱靶结合或副作用限制 PMN310可能提供优于其他淀粉样蛋白靶向抗体疗法的疗效 [4] - PMN310于2025年7月获得美国食品药品监督管理局的快速通道资格认定 [4] - 基于PMN310的1a期试验的积极结果 公司启动了针对AD患者的1b期临床试验PRECISE-AD [5] - PRECISE-AD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究 旨在评估静脉注射PMN310多个递增剂量在因AD导致的轻度认知障碍和轻度AD患者中的安全性、耐受性和药代动力学 [5] - 该试验将是首个研究仅针对AβO的单克隆抗体对AD病理相关生物标志物和临床结果影响的研究 [5] - 安全性是该研究的主要终点 特别强调评估作为非斑块结合剂 PMN310是否可能降低ARIA风险 该研究设计具有95%的置信度来检测ARIA [5] - 研究样本量设计旨在提供足够的效力 以深入了解PMN310对生物标志物和临床结果的影响 [5]