公司核心动态 - Atossa Therapeutics公司重申了其在杜氏肌营养不良症项目上的强劲市场地位 这源于美国国会宣布将罕见儿科疾病优先审评券计划再授权五年 [1] - 公司开发的药物(Z)-endoxifen已于去年底获得FDA授予的罕见儿科疾病认定 用于治疗杜氏肌营养不良症 这使得该药物在获得FDA批准后有资格获得一张优先审评券 [1] - 公司首席执行官表示 罕见儿科疾病计划的延续以及RPD认定 验证了支持(Z)-endoxifen作为DMD治疗药物潜力的科学依据 [3] - 公司研发高级副总裁表示 临床前数据令人鼓舞 公司期待将该项目推进至临床阶段 以惠及DMD患儿 [3] 药物与项目详情 - (Z)-endoxifen是一种强效的选择性雌激素受体调节剂/降解剂 在多种相关机制中显示出活性 公司正在评估其在肿瘤学和罕见疾病中的潜在应用 [6] - 公司的专有口服制剂显示出良好的安全性 其药理学特征与他莫昔芬不同 包括ER靶向效应和PKC抑制作用 [6] - 针对杜氏肌营养不良症 (Z)-endoxifen不针对特定的外显子缺陷 因此可能为该患者群体提供更广泛、更易获得的治疗方法 [3] - (Z)-endoxifen项目得到不断增长的全球知识产权组合的支持 包括多项最近授权的美国专利和全球众多待决申请 [7] - (Z)-endoxifen目前尚未获准用于任何适应症 [6] 监管与市场机遇 - 罕见儿科疾病认定授予那些旨在治疗主要影响从出生到18岁个体的严重或危及生命疾病的候选药物 [2][4] - 获得RPD认定的药物 在FDA批准符合条件的新药申请或生物制品许可申请后 可能有资格获得优先审评券 [2][4] - 优先审评券可用于为未来的申请获得优先审评 也可以出售或转让给另一个申办方 [2][4] - 在过去18个月中 已披露的PRV销售价格在1.5亿至2亿美元之间 [2] - 杜氏肌营养不良症是一种罕见的、进行性的X连锁神经肌肉疾病 由肌营养不良蛋白基因的一个或多个突变引起 该疾病是普遍致命的 尽管近期治疗有所进展 但仍存在大量未满足的医疗需求 [5] 公司战略定位 - Atossa Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司 致力于开发针对肿瘤学和其他存在显著未满足需求领域的创新药物 [8] - 公司的核心候选产品是(Z)-endoxifen 目前正在多个临床环境中进行开发 [8] - 首席执行官表示 肿瘤学仍是公司的核心重点 但此次里程碑事件凸显了(Z)-endoxifen作为癌症和罕见疾病平台疗法的潜力 并通过罕见儿科疾病计划为非稀释性价值创造打开了大门 [3]