公司概况与业务介绍 - 杭州嘉因生物科技有限公司是一家专注于研发基因疗法和寡核苷酸药物的生物制药公司，成立于2019年 [1] - 公司已建立由AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）及SODA（沉默寡核苷酸设计方法）组成的双技术平台系统 [1] - 公司研发范围覆盖神经系统疾病、眼科疾病，以及各类遗传性、慢性疾病，形成了多元化的产品管线 [1] - 基因治疗通过将体外合成的正常基因片段，利用病毒作为载体递送至人体细胞，以修复突变或缺失的基因 [1] 研发管线与核心产品 - 公司目前拥有10款在研候选产品，其中4款已经进入临床阶段 [2] - 核心产品EXG001-307针对SMA1型，将于2024年下半年进入Ⅲ期临床 [2] - EXG001-307是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产SMA基因疗法，并被弗若斯特沙利文认为是治疗SMA1型的潜在同类最佳候选产品 [2] - 关键产品EXG102-031针对湿性年龄相关性黄斑变性，已进入I/Ⅱ期临床阶段 [2] - 关键产品EXG202针对眼底新生血管疾病，已进入I/Ⅱ期临床阶段 [2] 资本市场动向与资金用途 - 公司已正式向港交所递交招股书 [1] - 此次IPO募集资金将主要用于核心产品EXG001-307、关键产品EXG102-031和EXG202的后续研发 [2] - 募集资金还将用于推进其他管线产品的研发、强化核心技术平台能力 [2] - 部分资金将用于日常营运、业务拓展和一般企业用途 [2]