文章核心观点 - 赛诺菲旗下药物瑞利扎布替尼（rilzabrutinib，商品名Wayrilz）在美国获得针对温抗体型自身免疫性溶血性贫血的突破性疗法认定，并在日本获得孤儿药认定 [1] - 这些认定基于正在进行的LUMINA 2期2b研究数据，突显了该药物在解决这一罕见、严重且存在巨大未满足医疗需求疾病方面的潜力 [1][2][4] 关于药物与监管认定 - 瑞利扎布替尼是一种新型口服、可逆性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，旨在通过多免疫调节恢复免疫平衡 [7] - 美国FDA的突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病、且初步临床证据显示可能优于现有疗法的药物的开发和审评 [3] - 日本孤儿药认定授予用于治疗医疗需求高度未满足的罕见疾病的药物 [3] - 该药物此前已在美国、欧盟和阿联酋获批用于治疗成人免疫性血小板减少症，并在日本处于ITP适应症的监管审评中 [4] - 该药物此前还获得了针对自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病的FDA孤儿药认定，以及针对ITP和IgG4-RD的FDA快速通道认定 [5] 关于目标疾病wAIHA - 温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种罕见、可能危及生命的自身免疫性疾病，源于复杂的免疫系统失调，占自身免疫性溶血性贫血病例的一半以上 [6] - 在美国和欧盟，自身免疫性溶血性贫血估计每10万人中有4至24人患病，而在日本更为罕见，每百万人中有3至10人患病 [6] - 该疾病目前尚无针对其根本病因的获批疗法，可能导致贫血、疲劳和严重的器官损伤 [2] 关于临床开发与公司 - 认定基于正在进行的LUMINA 2期2b研究数据，同时新的LUMINA 3期3研究正在评估瑞利扎布替尼与安慰剂在wAIHA患者中的效果 [2] - 除ITP和wAIHA外，瑞利扎布替尼还在针对多种其他罕见疾病进行研究，包括IgG4相关疾病和镰状细胞病，但这些适应症尚未获批 [9] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，专注于通过深入了解免疫系统来发明药物和疫苗 [10]