公司临床进展 - 4D Molecular Therapeutics (4DMT) 宣布已完成其首个针对湿性年龄相关性黄斑变性 (wet AMD) 的3期临床试验4FRONT-1的患者入组 [1] - 4FRONT-1试验在约11个月内完成入组，速度快于最初预期，并且实现了超额入组，预计随机入组患者将超过500名，这反映了研究者和患者的强烈兴趣 [2][4] - 4FRONT-1是一项多中心、随机、双盲、以阿柏西普2 mg (每8周一次) 为对照的研究，主要终点是评估第52周时最佳矫正视力 (BCVA) 较基线的平均变化是否非劣效于对照，关键的次要终点是比较52周内4D-150组与阿柏西普对照组的治疗负担 (注射次数) [2] - 4FRONT-1的顶线主要终点数据预计在2027年上半年公布 [2][4] - 公司的第二个3期试验4FRONT-2设计相同，但入组患者包括初治和近期诊断的经治湿性AMD患者，该试验预计在2026年下半年完成入组，顶线数据预计在2027年下半年公布 [2][4] 核心产品与潜力 - 4D-150是一种潜在的基础疗法，旨在通过单次、安全的玻璃体内注射，在视网膜内提供多年乃至可能终身的抗VEGF生物制剂 (阿柏西普和抗VEGF-C) 持续递送 [5] - 4D-150利用公司专有的治疗载体进化平台发明的定制化玻璃体内AAV载体R100 [5] - 该产品旨在将患者从频繁的注射负担中解放出来，同时保护视力，其首要适应症为湿性AMD，第二个适应症为糖尿病性黄斑水肿 (DME) [5][7] - 公司首席执行官表示，快速的入组速度反映了研究者和患者对4D-150作为一种潜在基础疗法的热情 [2] - 首席医学官表示，公司的愿景是彻底改变现有治疗模式，推出一种能显著减轻治疗负担并维持视力结果的潜在基础疗法 [2] 目标疾病市场 - 湿性AMD是一种高患病率疾病，预计未来五年内在美国、欧盟和日本等主要市场将有超过400万患者受累 [6] - 该疾病发病率也很高，仅在美国每年估计就有20万新诊断病例 [6] - 湿性AMD的特征是异常血管生长至视网膜中心的黄斑区，这一过程由VEGF刺激，可导致中心视力受损甚至失明 [6] - 湿性AMD和DME在全球影响数百万患者 [5] 公司定位与管线 - 4DMT是一家领先的后期生物技术公司，致力于开发具有持久性和疾病靶向性的疗法，以改变治疗模式并为视网膜疾病患者带来前所未有的益处 [7] - 公司的第二个候选产品是4D-710，这是首个已知的在通过气溶胶递送后，能在囊性纤维化患者肺部成功递送并表达CFTR转基因的基因药物 [7]