公司核心产品QUELIMMUNE (SCD-PED)疗法临床数据发布 - 公司宣布其QUELIMMUNE疗法在真实世界中的早期临床经验数据发表于同行评审期刊《Pediatric Nephrology》[1] - 该数据来自SAVE注册研究，旨在评估QUELIMMUNE疗法在治疗患有危及生命的急性肾损伤和需要肾脏替代治疗的脓毒症危重儿科患者中的作用[2] 产品疗效与安全性数据 - 对首批21名患者的观察显示，无设备相关不良事件或感染报告，也无设备引起免疫抑制作用的报告[3] - 初步结果分析显示，患者在第28天和第60天的生存率为76%，第90天的生存率为71%[3] - 这些新数据有望验证与历史数据相比，患者60天死亡率降低50%，这与注册研究中观察到的结果一致[3] - 在同时接受QUELIMMUNE疗法和体外膜肺氧合治疗的五名患者中，第90天生存率为60%[4] - 在没有终末期肾病或近期肾移植史的儿科幸存者中，分别有75%（9/12）和83%（10/12）的患者在第28天和第90天摆脱透析[4] 专家评价与产品定位 - 专家指出，真实世界数据与两项支持FDA批准的注册试验结果一致，证明了治疗获益的可重复性[5] - 与注册试验中较窄的患者选择相比，真实世界中患者合并症的复杂性显示了更广泛的应用范围[5] - 迄今为止无设备相关的严重不良事件，表明该疗法具有明确的潜在益处且对患者安全的风险极低[5] - QUELIMMUNE疗法是FDA批准的唯一用于治疗因脓毒症或脓毒症状况导致危及生命的急性肾损伤并需要肾脏替代治疗的危重儿科患者的超罕见病症产品[12] 监管背景与市场拓展 - QUELIMMUNE疗法于2024年2月根据人道主义器械豁免申请获批，要求医疗机构在使用前参与SAVE注册研究并完成机构审查委员会批准[8] - FDA最初要求SAVE注册研究入组300名患者，但在公司提交首批21名患者数据并与FDA讨论后，FDA将强制目标从300名减少至50名[5] - 公司的选择性细胞吸附装置疗法已获得FDA授予的六项治疗适应症的突破性器械认定[13] - 公司目前正在对其SCD疗法在需要连续肾脏替代治疗的成年急性肾损伤患者中进行NEUTRALIZE-AKI关键临床试验，该病症在美国每年影响超过20万名成年人且无有效治疗方案[13] 技术原理与疾病背景 - QUELIMMUNE疗法背后的专利技术称为选择性细胞吸附装置疗法，旨在中和过度活跃的免疫细胞，阻止导致破坏性过度炎症的细胞因子风暴[11] - 该疗法与现有的连续肾脏替代治疗血液滤过系统集成，选择性地靶向促炎单核细胞使其转变为修复状态，并促进活化的中性粒细胞减少炎症[11] - 急性肾损伤可由脓毒症、严重创伤、手术和COVID-19等多种病症引起，可导致破坏性的过度炎症，进而损害心脏或肝脏等其他器官，可能导致多器官功能障碍甚至衰竭[7] - 即使病情缓解后，患者也可能面临包括慢性肾病或需要透析的终末期肾病在内的并发症[7] 商业合作与行业认可 - QUELIMMUNE疗法已被美国多家国家认可的儿童医疗中心采用[6] - SAVE注册研究的参与机构包括阿拉巴马儿童医院、斯坦福露西尔帕卡德儿童医院、加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院等顶级儿童医疗中心[6] - 基于QUELIMMUNE疗法的获批和推出，公司于2025年1月获得了国家肾脏基金会颁发的2025年企业创新奖，以表彰其对改善急性肾损伤儿科患者生活的重大贡献[10]