文章核心观点 - SeaStar Medical公司宣布其QUELIMMUNE疗法在真实世界早期临床经验数据在《Pediatric Nephrology》期刊发表 数据显示该疗法在治疗危重儿科急性肾损伤合并脓毒症患者时 展现出与关键临床试验一致的高生存率和良好安全性 有望验证其相较历史数据降低50%死亡率的效果 并支持该疗法的更广泛采用 [2][3][4][6] 产品临床数据与疗效 - 对首批21名需要肾脏替代治疗的AKI合并脓毒症儿科患者的观察显示 无设备相关不良事件或感染 也无免疫抑制作用的报告 [4] - 初步结果分析显示 患者在第28天和第60天的生存率为76% 第90天生存率为71% [4] - 新数据有望验证与历史数据相比 患者60天死亡率降低50% 这与注册研究中观察到的结果相似 [4] - 对5名同时接受QUELIMMUNE疗法和体外膜肺氧合治疗的患者评估显示 其第90天生存率为60% [5] - 在无终末期肾病或近期肾移植史的幸存儿科患者中 75%（12人中的9人）在第28天摆脱透析 83%（12人中的10人）在第90天摆脱透析 [5] - 此前发表于《Kidney Medicine》的两项临床试验数据显示 QUELIMMUNE治疗患者的生存率为77% 相较于标准治疗 代表与该患者群体的历史数据相比约减少50%的死亡 且幸存者无需透析 87.5%的幸存者在ICU出院后第60天肾功能正常 [10] 监管进展与市场推广 - QUELIMMUNE疗法于2024年2月通过人道主义器械豁免获批 用于治疗体重10公斤及以上、正在使用抗生素并在ICU接受肾脏替代治疗的AKI合并脓毒症儿科患者 [9] - 作为批准条件 FDA最初要求SAVE注册研究入组300名患者 在提交首批21名患者数据并与FDA讨论后 FDA将强制目标从300人减少至50人 [6] - SAVE注册研究是一项批准后研究 旨在收集QUELIMMUNE疗法治疗儿科AKI合并脓毒症患者的额外安全性和临床有效性数据 计划将SAVE注册数据与现有病情严重程度相似的患者对照组进行比较 [6] - 公司认为SAVE注册研究的初步真实世界经验将支持QUELIMMUNE疗法的更广泛采用 并补充公司正在进行的成人NEUTRALIZE-AKI关键试验的患者招募工作 [6] - 公司的选择性细胞吸附装置疗法已获得FDA授予的六项治疗适应症的突破性器械认定 [14] - 公司目前正在对需要连续肾脏替代治疗的成人AKI患者进行SCD疗法的NEUTRALIZE-AKI关键临床试验 该疾病在美国每年影响超过20万名成人 且无有效治疗方案 [14] 产品技术与机制 - QUELIMMUNE疗法背后的专利技术称为选择性细胞吸附装置疗法 在治疗导致器官功能关闭和死亡的破坏性过度炎症方面具有广泛应用 [11] - SCD疗法被设计为一种疾病修正装置 可中和过度活跃的免疫细胞并阻止细胞因子风暴 从而阻止导致破坏性过度炎症并引发一系列损害的事件 [12] - 与病原体清除和其他血液净化工具不同 SCD疗法与现有的连续肾脏替代治疗血液滤过系统集成 可选择性地靶向促炎单核细胞使其向修复状态转变 并促使活化的中性粒细胞减少炎症 这种独特的免疫调节方法可能促进长期器官恢复 消除对未来RRT（包括透析）的需求 并防止死亡 [12] 公司背景与行业地位 - SeaStar Medical是一家商业阶段的医疗保健公司 专注于为面临器官衰竭和潜在死亡风险的危重患者改变治疗方案 [13] - 其首个商业化产品QUELIMMUNE是FDA批准的唯一用于治疗危重儿科患者中因脓毒症或脓毒症状况导致、需要肾脏替代治疗的危及生命的急性肾损伤这一超罕见病症的产品 [13] - 2025年1月 公司因其QUELIMMUNE疗法的获批和推出 对改善AKI儿科患者生活做出的重大贡献 而获得美国国家肾脏基金会颁发的2025年企业创新奖 [11] - QUELIMMUNE疗法已被美国多家全国知名的儿童医疗中心采用 参与SAVE注册研究的中心包括阿拉巴马儿童医院、斯坦福露西尔帕卡德儿童医院、加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院等13家顶级儿童医疗中心 [7] 疾病背景与市场潜力 - 急性肾损伤的特点是肾功能突然暂时丧失 可由脓毒症、严重创伤、手术和COVID-19等多种病症引起 AKI可引起破坏性的过度炎症 即炎症效应细胞和其他可能具有毒性的分子的过度产生或过度活跃 [8] - AKI中这种破坏性过度炎症造成的损害可进展至其他器官 如心脏或肝脏 并可能导致多器官功能障碍甚至衰竭 从而导致更差的结局 包括死亡风险增加 即使在病情缓解后 这些患者也可能面临包括慢性肾病或需要透析的终末期肾病在内的并发症 [8] - 极度的过度炎症也可能导致医疗费用增加 例如延长ICU住院时间以及增加对透析和机械通气的依赖 [8] - SCD疗法在多种急慢性肾脏和心血管疾病中具有广泛应用 代表了目前尚无FDA批准治疗方案的患者群体 [12]