核心观点 - Biofrontera公司宣布其用于治疗四肢、颈部和躯干轻中度光化性角化病的Ameluz光动力疗法在三期临床试验中取得积极且具有高度统计学显著性的顶线结果 计划于2026年第三季度向美国FDA提交补充新药申请 若获批将显著扩大该产品的可寻址市场 [1][8] 临床试验设计与结果 - 该研究为多中心、随机、双盲、赋形剂对照的三期试验 共招募172名患者 按4:1比例随机分配接受Ameluz凝胶或赋形剂凝胶治疗 [2] - 研究旨在评估通过涂抹1支、2支或3支Ameluz凝胶覆盖约80、160或240平方厘米区域的治疗效果 患者接受一次光动力治疗 若12周后仍有病灶则进行第二次治疗 [3] - 主要终点为“受试者完全清除率” 即末次光动力治疗后12周所有治疗区域光化性角化病病灶完全清除的患者百分比 [4] - 在全分析集中 Ameluz治疗组完全清除率为45.6% (62/136) 显著高于赋形剂组的16.7% (6/36) (p < 0.0003) 在符合方案集中 Ameluz组完全清除率为53.2% (58/109) 赋形剂组为22.2% (6/27) (p < 0.001) [5] - 关键次要终点进一步支持疗效 末次治疗后12周病灶清除百分比在全分析集中为73.1% 在符合方案集中为80.3% 按解剖部位分 四肢的完全清除率在全分析集和符合方案集中分别为38.5%和46.5% 颈部和躯干则分别为74.1%和78.3% [6] 患者满意度与市场潜力 - Ameluz光动力疗法展现出良好的美容效果和高患者满意度 研究者评估75.2%患者的治疗皮肤美学外观为“好”或“非常好” 70.9%患者给出类似评价 86.3%患者表示未来治疗会再次选择光动力疗法 [7] - 公司首席执行官表示 这些数据支持Ameluz有潜力治疗面部和头皮以外更广泛、高负荷的光化性角化病区域 显著扩大其潜在的临床应用范围 若获批将为此类患者带来显著益处 [8] - 研究协调调查员评论称 Ameluz光动力疗法已是治疗面部和头皮光化性角化病的宝贵选择 许多患者身体其他部位也有病灶 这些数据支持其有潜力为医生和患者扩大治疗选择 [8] - 光化性角化病是美国皮肤科医生诊断的最常见皮肤病 若不治疗可能进展为鳞状细胞癌 [9] 公司背景与产品管线 - Biofrontera是一家专注于光动力疗法的美国生物制药公司 其商业化产品为Ameluz药物与RhodoLED灯系列组合 用于治疗可能进展为侵袭性皮肤癌的光化性角化病 [10] - 公司正在进行临床试验 以将其产品用途扩展至非黑色素瘤皮肤癌和中重度痤疮的治疗 [10]