公司核心进展 - INmune Bio Inc (NASDAQ: INMB) 已正式向英国药品和保健品监管局 (MHRA) 提交了其候选药物 CORDStrom™ 的预提交资料包 这是其针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 商业化进程中的关键一步 [1] - 预提交程序旨在获取有针对性的科学、监管和程序反馈 以简化完整的上市许可申请 (MAA) 流程 并可能缩短产品上市时间 [1] - 公司计划在收到预提交反馈后 于2026年仲夏向MHRA提交完整的MAA 随后计划在2026年第四季度向欧盟和美国监管机构提交申请 [3] 产品与临床数据 - CORDStrom™ 是一种正在开发的疾病修饰疗法 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 这是一种罕见的、使人衰弱的遗传病 全球发病率约为百万分之一 [2] - RDEB 目前尚无获批的全身性疗法 现有治疗方案仅限于局部伤口处理 [2] - MissionEB临床试验数据显示 CORDStrom™ 在瘙痒、疼痛、皮肤完整性和生活质量方面均有改善 耐受性良好 且未发生与治疗相关的严重不良事件 [3] - CORDStrom™ 有望成为首个针对RDEB的全身性疗法 该疾病不仅表现为皮肤极度脆弱 还涉及口腔、肠道和眼后部内壁的炎症 导致广泛疼痛、发育不良和多器官并发症 甚至增加皮肤癌风险 [5] 生产与供应链 - 公司已在英国史蒂夫尼奇的最先进CGT Catapult设施中完成了三次商业试点规模的生产运行 每次运行均显示出符合预定放行标准的一致产品特性 [3] - 这些生产结果证实了商业供应的准备就绪 [3] - CORDStrom™ 产品设计为高质量、现成的、批次间一致的、可扩展的、cGMP生产的强效细胞药物 能够以可承受的成本和可重复的规格生产 且不受供体特征影响 [7] 监管与政策利好 - CORDStrom™ 在美国已获得治疗EB的孤儿药资格认定 (ODD) 和罕见儿科疾病资格认定 (RPD) [4] - 2026年2月3日通过的立法将美国FDA的罕见儿科疾病优先审评券 (PRV) 计划重新授权至2029年9月30日 这为治疗RDEB等罕见儿科疾病的疗法开发提供了激励 即在获批后可获得一张可转让的优先审评券 [4] - 公司计划在今年晚些时候提交生物制品许可申请 (BLA) 因此有望从这一重要的激励政策中受益 [5] 公司业务与平台 - INmune Bio Inc 是一家公开交易的临床阶段生物技术公司 专注于开发针对先天免疫系统以对抗疾病的疗法 [8] - 公司拥有三个产品平台：(1) CORDStrom™ 专有的同种异体、人脐带来源的间充质基质/干细胞平台 最近已完成针对RDEB的盲法随机试验 (2) XPro™ 一种显性负性肿瘤坏死因子产品平台 (3) INKmune 一种旨在激活患者自然杀伤细胞以消除癌症患者微小残留病的细胞疗法 [8] - CORDStrom™ 平台利用专有的筛选、汇集和扩增技术 创建现成的、同种异体的、汇集的人脐带来源间充质基质细胞作为药物 用于治疗复杂的炎症和自身免疫性疾病 [7]