诉讼核心事件 - 律师事务所Kessler Topaz Meltzer & Check, LLP于2026年2月10日宣布，已代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure N.V.普通股的投资者，向该公司提起了证券欺诈集体诉讼 [1] - 诉讼案名为Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124，已向美国纽约南区联邦地区法院提交 [1] - 投资者申请作为首席原告的截止日期为2026年4月13日 [1] 公司业务与涉事产品 - uniQure是一家生物技术公司，致力于开发针对罕见疾病的基因疗法，包括亨廷顿病 [1] - 公司的主要候选药物是AMT-130，这是一种旨在减缓亨廷顿病进展的新型基因疗法 [1] - 亨廷顿病目前尚无治愈方法或获批的延缓疾病进展的手段，AMT-130是少数旨在减缓该病进展的测试药物之一 [1] - 公司于2022年3月完成了AMT-130两项正在进行的多中心、剂量递增I/II期临床试验的患者招募 [1] 被指控的虚假陈述与隐瞒 - 诉讼指控被告在整个集体诉讼期间，就公司业务和运营做出了重大虚假和/或误导性陈述，且未披露重大不利事实 [2] - 具体指控包括：1) uniQure的关键研究设计（包括将其结果与ENROLL-HD外部历史数据集进行比较）并未获得美国食品药品监督管理局的完全批准 [2]；2) 被告淡化了尽管关键研究结果据称非常成功，但公司仍可能不得不推迟其生物制品许可申请时间表以进行额外研究的可能性 [2]；3) 因此，被告关于公司业务、运营和前景的陈述缺乏合理依据 [2] 关键研究结果公布与市场反应 - 集体诉讼期始于2025年9月24日，当天公司公布了关键研究的顶线结果 [1] - 公司强调AMT-130观察到“脑脊液神经丝轻链蛋白较基线平均降低”，并称该蛋白是“一个特征明确、支持神经退行性变的生物标志物”，其升高与亨廷顿病更严重的临床症状密切相关 [1] - 公司高管在当天电话会议中称赞研究结果，并提醒投资者FDA此前已同意cUHDRS可作为加速批准的可接受注册中间临床终点，且ENROLL-HD数据集可作为外部对照数据集用于主要分析 [1] - 市场对此反应强烈，公司普通股股价从2025年9月23日收盘价每股13.66美元飙升至2025年9月24日收盘价每股47.50美元，涨幅近250% [1] - 到2025年10月29日，uniQure普通股交易价格已超过每股70.00美元 [1] 公司后续融资活动 - 利用股价大幅上涨，公司在公布关键研究结果后的几天内公开发行了超过570万股普通股及超过50万份预融资认股权证 [2] - 尽管AMT-130的前景在与FDA讨论研究结果前仍不确定，但公司在发行补充招股书中解释，进行此次融资是为了“资助我们的商业化准备活动”以及“AMT-130的潜在商业上市和相关商业化活动” [2] - 通过此次发行，公司获得了约3.45亿美元的收入（扣除费用前） [2] 不利消息披露与股价暴跌 - 2025年11月3日，公司披露“FDA目前不再同意，根据预先提交给FDA的分析方案和统计分析计划，将AMT-130 I/II期研究数据与外部对照进行比较，可能足以作为支持BLA提交的主要证据” [2] - 公司承认“AMT-130的BLA提交时间表现已不明确” [2] - 此消息导致uniQure普通股股价从2025年10月31日收盘价每股67.69美元暴跌33.40美元，至2025年11月3日收盘价每股34.29美元，跌幅超过49% [2]