公司近期动态与战略 - 公司首席执行官Abizer Gaslightwala就公司扩大的抗体药物偶联物管线及知识产权战略接受了虚拟投资者访谈[1][2] - 公司近期宣布了专利申请并推出了第二个ADC候选药物AKTX-102，该药物靶向表达CEACAM5的实体瘤[3] - 这一里程碑凸显了公司PH1驱动的ADC平台的可扩展性及其产生多个差异化治疗项目的能力[3] 核心技术与平台优势 - 公司是一家专注于开发新一代抗体药物偶联物的肿瘤生物技术公司，其独特之处在于使用靶向RNA剪接的新型有效载荷PH1[6] - 利用其创新的ADC发现平台，公司能够生成ADC候选药物，并针对任何感兴趣的抗原靶点进行优化[6] - 与目前使用微管蛋白抑制剂和DNA损伤剂作为有效载荷的ADC不同，PH1是一种新型的剪接体调节剂，旨在破坏癌细胞内的RNA剪接[6] - 临床前动物模型显示，这种剪接调节可诱导癌细胞死亡，同时激活先天性和适应性免疫系统，从而产生强大且持久的活性[6] - PH1有效载荷对具有关键致癌驱动因子（如KRAS、BRAF、ARV7、FGFR3融合等）的癌细胞也显示出非常活跃的活性[6] 主要研发管线进展 - 公司的先导候选药物AKTX-101靶向癌细胞的Trop2受体，并通过专有连接子将其新型PH1有效载荷直接递送至肿瘤，脱靶效应最小[6] - 在临床前研究中，与传统有效载荷的ADC相比，AKTX-101显示出显著的活性和更长的生存期[6] - AKTX-101有潜力与检查点抑制剂产生协同作用，并且无论是作为单一疗法还是与检查点抑制剂联合使用，都显示出能延长生存期[6] - 公司已启动AKTX-101的IND支持性研究，目标是在2026年底/2027年初启动其首次人体试验[6] - 公司正在推进AKTX-102，这是一种针对在胃肠道癌和肺癌中高度相关的新靶点的ADC[6] 具体项目策略与差异化 - 公司通过其新型抗体结构与PH1剪接体调节有效载荷相结合，针对CEACAM5采取了差异化的方法[4] - 随着先导项目AKTX-101向IND和CTA提交以及首次人体研究推进，公司也讨论了其执行优先事项[4] - 访谈探讨了公司不断增长的专利组合对支持长期价值创造和潜在合作机会的战略重要性[4]