公司业务与管线进展 - 公司是一家专注于开发治疗未满足医疗需求罕见病的后期生物制药公司 [1] - SGX302 (合成金丝桃素) 用于轻中度银屑病的IIa期临床试验最后一组4名患者的顶线结果已于2025年12月报告 所有患者对SGX302凝胶疗法耐受性良好 未发现药物相关不良事件 [1] - 在3名可评估患者中（一名患者因个人原因退出） 研究者整体评估(IGA)、银屑病面积和严重程度指数(PASI)、简化银屑病指数、皮肤病学生活质量指数和Skindex-29问卷均有改善 [1] - 一名患者使用IGA达到“几乎清除”的疾病状态 PASI评分改善超过50% [1] - 该研究的初始探索阶段证实SGX302可改善银屑病皮损 且耐受性良好 可能为银屑病较厚皮损提供一种非致癌、非致突变的治疗方法 [1] - 用于治疗贝赫切特病的SGX945 (dusquetide) 的概念验证IIa期临床试验顶线结果已于2025年7月报告 并达到了证明生物学疗效的研究目标 [1] - 在4周治疗期内 SGX945的曲线下面积(AUC)、口腔溃疡平均数量和口腔疼痛改善情况与阿普斯特研究结果相似 [1] - 值得注意的是 在第5至8周 尽管根据研究设计SGX945治疗在第4周已停止 而阿普斯特治疗持续 但结果仍与阿普斯特研究结果相似 [1] - 这些结果已于2025年12月发表在《风湿病学》期刊上 [1] - 公司计划对SGX945进行重新配方以实现家庭治疗 并期待在2026年与卫生当局合作设计后续的安慰剂对照IIb期研究 [1] - 公司继续与皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)领域的首席研究员合作 包括寻求发表文章以提高医学和科学界对HyBryte™的认识 预计上半年将有更多相关发表 [1] - 一项由研究者发起的开放标签研究提供了临床更新 该研究评估了HyBryte™ (合成金丝桃素) 在早期CTCL患者中长达54周的延长治疗 [1] - 经过18周连续“真实世界”治疗后 75%的患者达到“治疗成功” 8名可评估患者中有3名在研究期间达到完全缓解 [1] - 这些结果强化了HyBryte™作为治疗这种慢性且服务不足的癌症的安全、快速起效疗法的潜力 [1] - 用于治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的HyBryte™ (SGX301或合成金丝桃素) 的确认性III期FLASH2临床试验正在招募80名患者 其顶线结果预计在2026年下半年公布 中期分析即将在第二季度进行 [1] - 截至2月10日 该研究已招募66名患者 [1] - 总体盲态汇总缓解率与2025年11月报告的数据保持一致 并且高于用于设计该研究的预估总体缓解率 [1] - 第二个III期试验(FLASH2)基本上复制了第一个成功的III期(FLASH)研究 主要区别在于将主要终点评估时间从FLASH的6周改为FLASH2的18周 [1] - 公司继续执行其融资策略 拥有足够的资本和现金储备以实现2026年的目标 [1] - 公司专注于推进其罕见病业务领域的发展项目 特别是完成其确认性III期HyBryte™临床试验 预计在2026年实现多个重要且可能具有变革意义的里程碑 [1] - 公司继续评估战略选择 以更好地定位公司实现增长和成功 [1] - 公司计划在美国以外市场建立合作伙伴关系 并继续与在该治疗领域具有相似声誉和专长的潜在合作伙伴进行讨论 [1] - 鉴于HyBryte™在CTCL中的临床成功 公司也在评估其他可能同样受益于其首创合成金丝桃素疗法的潜在皮肤适应症 [1] 市场机会与销售预测 - 预计HyBryte™在美国的年净销售额峰值将超过9000万美元 [2] - 全球CTCL总可寻址市场估计每年超过2.5亿美元 [2] - 对使用与HyBryte™相同活性成分的SGX302的全球银屑病总可寻址市场机会的初步分析显示潜力巨大 估计每年超过10亿美元 [2] - SGX945在贝赫切特病的全球市场机会估计每年约为2亿美元 [2] - 总体而言 公司罕见病管线近期和未来的催化里程碑具有带来约20亿美元全球年销售额的潜力 [2] 公司财务状况 - 根据截至2025年9月30日的季度10-Q表报告 公司拥有约1050万美元现金 不包括通过新泽西州净经营亏损销售计划获得的约50万美元非稀释性资金 [2]