公司核心观点 - 公司认为其正处于一个潜在的关键转折点，即将到来的骨髓纤维化和子宫内膜癌临床试验数据是重要的催化剂，有望从根本上扩大其产品管线的影响和规模 [1] - 核心产品XPOVIO（selinexor）已在竞争激烈的多发性骨髓瘤市场建立了稳固的商业基础，社区医疗环境贡献了约60%的净产品收入 [1] - 2026年公司总收入指引为1.3亿至1.5亿美元，其中美国XPOVIO净产品收入指引为1.15亿至1.3亿美元 [1] 财务业绩 (2025年第四季度及全年) - 总收入：2025年第四季度为3410万美元，2024年同期为3050万美元；2025年全年为1.461亿美元，2024年同期为1.452亿美元 [2] - 净产品收入：2025年第四季度为3210万美元，2024年同期为2930万美元；2025年全年为1.149亿美元，2024年同期为1.128亿美元 [2] - 研发费用：2025年第四季度为2770万美元，同比下降17%；2025年全年为1.256亿美元，同比下降12%，主要因人员及股权激励成本降低，部分被骨髓纤维化项目临床费用增加所抵消 [2] - 销售、一般及行政费用：2025年第四季度为2280万美元，同比下降16%；2025年全年为1.052亿美元，同比下降9%，主要因成本削减措施降低了人员相关成本和商业支出 [2] - 运营亏损：2025年第四季度为1780万美元，同比改善43%；2025年全年为9070万美元，同比改善24%，反映了运营效率提升和严格的成本管理 [2] - 净亏损：2025年第四季度为1.022亿美元，每股亏损5.71美元；2025年全年为1.96亿美元，每股亏损17.93美元，超过一半的全年亏损由债务清偿损失和利息支出等线下项目驱动，这些项目主要为非现金性质 [2] - 现金状况：截至2025年12月31日，现金、现金等价物、受限现金和投资总额为6410万美元，低于2024年12月31日的1.091亿美元 [2] 临床项目进展与催化剂 - 骨髓纤维化 (Myelofibrosis) - SENTRY 三期试验：已于2025年9月初完成353名JAK抑制剂初治患者的入组，评估每周一次60mg selinexor联合ruxolitinib与ruxolitinib加安慰剂的对比 [1] - 初步数据：截至2025年美国血液学会年会，已入组320名患者的基线特征符合目标人群；前61名患者的中位随访超过12个月的初步盲态汇总安全性数据显示，与历史数据相比，血液学和非血液学治疗相关不良事件可能有所改善 [1] - 催化剂：SENTRY三期试验的顶线数据预计在2026年3月公布；SENTRY-2二期试验60mg队列的顶线数据预计在2026年下半年公布 [1] - 子宫内膜癌 (Endometrial Cancer) - XPORT-EC-042 三期试验：正在评估selinexor作为TP53野生型晚期或复发性子宫内膜癌患者系统治疗后的维持单药疗法，预计入组约276名患者 [3] - 催化剂：该事件驱动型三期试验的顶线数据预计在2026年中期公布 [1] - 多发性骨髓瘤 (Multiple Myeloma) - XPORT-MM-031 (EMN29) 三期试验：已于2024年第四季度完成117名患者入组，评估selinexor 40mg、泊马度胺和地塞米松的全口服联合疗法 [1] - 催化剂：该事件驱动型三期试验的顶线数据预计在2026年下半年公布 [1] 商业运营与市场拓展 - 全球市场准入：2025年selinexor在西班牙和中国获得有利的报销决定，并在多个国家获得额外监管批准，目前已在超过50个国家获批 [1] - 美国市场表现：2025年美国XPOVIO净产品收入为1.149亿美元，较2024年的1.128亿美元略有增长；第四季度收入为3210万美元，较2024年同期的2930万美元增长 [1] - 2026年运营目标：支持合作伙伴在非美国地区获得监管和报销批准后的全球上市；在竞争日益激烈的多发性骨髓瘤市场维持商业基础并推动XPOVIO收入增长 [2] 2026年财务展望 - 收入指引：预计2026年总收入为1.3亿至1.5亿美元，其中美国XPOVIO净产品收入为1.15亿至1.3亿美元 [1][2] - 费用指引：预计2026年研发及销售、一般和行政费用总额为2.3亿至2.45亿美元 [2] - 现金流：公司预计现有流动性（包括现金、现金等价物、投资以及产品净收入和许可等收入产生的现金流）将足以支持其当前运营计划至2026年第二季度 [2] 疾病背景与市场机会 - 骨髓纤维化：一种罕见血癌，美国约2万名患者，欧盟约1.7万名患者，存在显著未满足的医疗需求，目前仅JAK抑制剂获批 [3] - 子宫内膜癌：美国最常见的妇科恶性肿瘤，2026年预计约6.8万例子宫癌（主要为子宫内膜癌）新发病例，约1.4万例死亡；超过50%的晚期或复发性肿瘤为TP53野生型，其中约40%-55%同时为错配修复功能正常，这部分患者存在靶向治疗需求 [3]