公司核心人事任命 - 公司任命Rolando Gutierrez-Esteinou博士为中枢神经系统项目首席医疗官 [1] - 新任首席医疗官拥有超过20年的神经科学和精神病学药物开发领导经验 [1] - 新任首席医疗官是哈佛大学培养的精神科医生，在后期临床执行、监管策略和市场批准路径方面拥有深厚专业知识 [1] 新任高管背景与职责 - 新任首席医疗官将领导公司主要CNS项目vafidemstat进入治疗边缘型人格障碍激越和攻击行为的III期临床开发 [2] - 他将负责扩展vafidemstat在自闭症谱系障碍的激越和攻击行为以及精神分裂症阴性症状方面的临床开发 [2] - 新任首席医疗官最近在Atai Life Sciences担任首席医疗官，负责管理临床阶段CNS项目组合 [2] - 其职业生涯曾在强生、百时美施贵宝、诺华等全球制药公司担任高级领导职务，经验涵盖I期至IV期临床开发 [2] - 他曾为包括Risperdal和Abilify在内的已上市CNS疗法的补充新药申请和标签扩展做出贡献 [3] - 他曾领导与美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA等全球主要卫生监管机构的互动 [3] 公司核心产品管线 - Vafidemstat是临床开发中唯一用于CNS适应症的LSD1抑制剂 [4] - 公司主要CNS项目vafidemstat已准备进入III期临床阶段 [5] - 公司另一款LSD1抑制剂iadademstat是肿瘤学/血液学项目，正在进行多项I期和II期研究 [5] - Iadademstat在一线急性髓系白血病中显示出100%的总缓解率 [5] - 公司已提名临床候选药物ORY-4001，靶向HDAC6机制，可能用于开发治疗Charcot-Marie-Tooth病和肌萎缩侧索硬化症 [6] 公司战略与前景 - 公司专注于利用表观遗传学方法为中枢神经系统疾病寻求更安全、更有效的治疗方法 [4] - 公司认为vafidemstat可能成为该领域多年未见进展后的首款同类疗法 [4] - 公司是表观遗传学领域的欧洲领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 [5] - 公司拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台，覆盖一系列恶性和神经系统疾病 [6] 公司基本信息 - 公司成立于2000年，总部位于西班牙巴塞罗那 [5] - 公司在巴塞罗那、波士顿和新泽西拥有经验丰富的专业团队 [5]