证券集体诉讼核心信息 - 律师事务所Kessler Topaz Meltzer & Check, LLP已代表投资者对uniQure N.V.提起证券欺诈集体诉讼 [1] - 诉讼涵盖的集体诉讼期为2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者 [1] - 诉讼案名为Scocco v. uniQure N.V., et al., 案件编号1:26-cv-01124，已向美国纽约南区联邦地区法院提交 [1] - 希望担任首席原告的投资者需在2026年4月13日前向法院提出动议 [1] 公司及核心产品背景 - uniQure是一家生物技术公司，致力于开发针对罕见疾病的基因疗法，包括亨廷顿病 [1] - 公司的主要候选药物是AMT-130，一种旨在减缓亨廷顿病进展的新型基因疗法 [1] - 亨廷顿病是一种通常致命的遗传性神经退行性疾病，目前尚无治愈或获批的疾病进展延缓方法 [1] - 2022年3月，公司完成了AMT-130两项正在进行的多中心、剂量递增I/II期关键临床试验的患者招募 [1] 被指控的误导性陈述与事件 - 公司高管曾向投资者保证，其关键研究设计与美国食品药品监督管理局保持一致，且FDA同意使用外部历史数据集Enroll-HD作为对照 [1] - 2025年9月24日，公司公布了关键研究的顶线结果，强调AMT-130导致脑脊液神经丝轻链蛋白平均从基线降低，并称此生物标志物与疾病严重程度强相关 [1] - 公司高管在当日电话会议中宣称，这些发现提供了AMT-130具有疾病修饰潜力的令人信服且具临床意义的证据，并暗示基于与Enroll-HD数据的比较，有望在近期提交生物制品许可申请以寻求加速批准 [1] - 受这些声明影响，公司股价从2025年9月23日的收盘价每股13.66美元飙升至9月24日的每股47.50美元，涨幅近250%，并在2025年10月29日交易价格超过每股70美元 [1] - 利用股价大幅上涨，公司在公布关键研究结果后的几天内进行了公开发行，出售超过570万股普通股及超过50万份预融资认股权证，筹集了约3.45亿美元资金 [1][2] 真相揭露与股价影响 - 2025年11月3日，公司披露FDA目前不再同意，根据预先提交的分析方案和统计计划，将AMT-130的I/II期研究数据与外部对照进行比较可能足以作为支持BLA提交的主要证据 [2] - 公司承认，尽管计划紧急与FDA沟通以寻找加速批准路径，但AMT-130的BLA提交时间现已不明确 [2] - 此消息导致公司股价从2025年10月31日的收盘价每股67.69美元暴跌至11月3日的每股34.29美元，每股下跌33.40美元，跌幅超过49% [2] 诉讼主要指控 - 指控被告在整个集体诉讼期间做出了重大虚假和/或误导性陈述，且未披露重大不利事实 [2] - 具体指控包括：1) uniQure关键研究的设计，包括与Enroll-HD外部历史数据集的比较，并未获得FDA的完全批准 [2]；2) 被告淡化了尽管关键研究结果看似非常成功，但公司仍可能不得不推迟BLA时间表以进行额外研究的可能性 [2]；3) 因此，被告关于公司业务、运营和前景的陈述缺乏合理依据 [2]