公司核心事件 - PTC Therapeutics公司于2026年2月12日宣布，已撤回其治疗无义突变型杜氏肌营养不良症药物Translarna™ (ataluren)的新药申请重新提交 [1] - 撤回决定是基于美国食品药品监督管理局的反馈，FDA认为现有提交的数据不太可能满足其关于有效性的实质性证据门槛以支持批准 [1] - 公司首席执行官表示，已为此疗法在美国的开发努力了二十多年，并对无法获得FDA批准感到失望 [1] 药物与适应症详情 - Translarna是一种蛋白质修复疗法，旨在使因无义突变导致遗传病的患者体内形成功能性蛋白质 [1] - 无义突变是一种会过早停止必需蛋白质合成的基因编码改变，其导致的疾病取决于哪种蛋白质无法完整表达并失去功能，例如杜氏肌营养不良症中的抗肌萎缩蛋白 [1] - 杜氏肌营养不良症是一种主要影响男性的罕见致命遗传病，会导致患者自童年早期出现进行性肌肉无力，并因心脏和呼吸衰竭在20多岁左右早逝 [1] - 患者可能早在10岁就丧失行走能力，随后手臂功能丧失，并在青少年晚期和20多岁时出现危及生命的肺部和心脏并发症 [1] 公司背景与战略 - PTC Therapeutics是一家全球性生物制药公司，致力于为患有罕见疾病的儿童和成人发现、开发和商业化具有临床差异化的药物 [1] - 公司正在推进一个强大且多样化的变革性药物管线，其战略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为患者和其他利益相关者优化价值 [1] 其他公司动态 - PTC Therapeutics计划于2026年2月19日星期四举行网络直播电话会议，报告其2025年第四季度及全年财务业绩 [2] - 公司此前已在摩根大通年度医疗健康会议上提供了进展更新及2026年展望 [2]