2025年第四季度财务业绩 - 每股亏损1.37美元，高于市场预期的1.15美元亏损，上年同期每股亏损为0.44美元 [1] - 总收入仅为90万美元，大幅低于市场预期的400万美元，总收入仅包含赠款收入，上年同期总收入为3570万美元，其中包含来自合作伙伴Vertex Pharmaceuticals的3500万美元合作收入 [2] - 研发费用同比增长16%至8350万美元，主要受许可费增加驱动，一般及行政费用同比增长约2%至1840万美元 [8] - 净合作费用为5370万美元，上年同期为1040万美元，费用增加主要由于公司在2025年未行使与Casgevy项目相关的特定成本递延选择权 [9] - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计19.8亿美元，较2025年9月30日的19.4亿美元有所增加，主要得益于发行普通股所得款项 [10] 核心产品Casgevy商业表现与展望 - Casgevy由公司与Vertex Pharmaceuticals合作开发，已在美国和欧洲获批用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，根据协议，Vertex主导全球开发、制造和商业化，双方按60:40的比例分摊项目成本并分享全球利润 [5] - Vertex在2025年第四季度录得Casgevy销售额5400万美元，较上一季度的1690万美元大幅增长，2025年全年该疗法销售额达到1.16亿美元，患者启用和首次细胞采集数量较2024年水平增长约三倍 [6] - 公司预计这一增长势头将在2026年持续，主要基于疗法的持续采用以及主要地区报销进展的推动 [7] - 公司与Vertex计划在2026年上半年提交监管申请，寻求将Casgevy的标签扩展至5至11岁的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者，Vertex计划使用FDA局长的国家优先审评券，将审评期大幅缩短至1-2个月 [11] 研发管线进展 - 公司正在开发CRISPR候选药物以创建新型CAR-T细胞疗法，其中候选药物zugo-cel正在多项早期研究中评估用于自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤，这些研究的更新预计在2026年下半年公布 [12] - 公司同时专注于体内候选药物，目前优先开发靶向ANGPTL3的CTX310，用于治疗严重高甘油三酯血症和难治性高胆固醇血症的早期研究，该研究的更新预计在2026年下半年公布 [13] - 与Sirius Therapeutics的合作帮助公司将其管线从基因治疗扩展到RNA治疗领域，双方正在开发一种名为CTX611的研究性RNA疗法，用于预防接受全膝关节置换术患者的静脉血栓栓塞，该研究的中期数据预计在2026年下半年公布，双方还将该药物的开发扩展到一系列血栓栓塞和凝血相关适应症，包括心房颤动和慢性肾病 [14] 股价表现与行业对比 - 公司股价在盘后交易中下跌，主要由于季度亏损超出预期 [3] - 过去一年，公司股价上涨近13%，而同期行业涨幅为19% [3]