Casgevy基因疗法商业化进展 - 公司基因编辑疗法Casgevy用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 第四季度收入为5400万美元 全年收入为1.16亿美元 [1] - 2025年共有64名患者接受了Casgevy输注 其中第四季度有30名 全年全球有147名患者通过首次细胞采集启动了治疗 [1] - 患者启动治疗数量相比2024年增长近两倍 为2026年的发展积蓄了增长势头 [1] - William Blair指出 首次细胞采集数量增至147例增强了市场信心 预计更高的启动量将转化为2026年收入的实质性增长 [2] 研发管线推进 - 除血液学领域外 公司持续推进其体内肝脏编辑项目 [2] - CTX310针对脂质紊乱疾病 目前处于1b期临床试验阶段 [2] - 下一代Lp(a)项目CTX321正在进行支持性研究 预计在2026年下半年获得更新 [2] - 与Sirius Therapeutics合作开发的基于siRNA的候选药物CTX611 目前正处于针对膝关节置换手术患者的2期临床试验阶段 并可能在血栓栓塞性疾病中拥有更广泛的应用前景 [3] - William Blair分析师认为 公司的体内心血管基因编辑项目是重要的价值驱动因素 [3] 公司财务与市场表现 - 截至2025年底 公司拥有19.8亿美元的现金及有价证券 [4] - 第四季度研发费用上升至8350万美元 [4] - 第四季度净亏损扩大至1.306亿美元 上年同期为3730万美元 [4] - 公司股价在发布当日上涨8.81% 报收于53.24美元 [4]