核心观点 - 罗氏宣布其药物Gazyva/Gazyvaro在治疗原发性膜性肾病的III期MAJESTY研究中达到主要终点 结果显示在两年时达到完全缓解的患者比例显著高于他克莫司组 且安全性良好 若获批 该药将成为首个专门针对原发性膜性肾病的疗法 [1][2] 临床试验结果 - MAJESTY研究达到主要终点 在两年时使用Gazyva/Gazyvaro的患者达到完全缓解的比例显著高于他克莫司组 具有统计学意义和临床意义 [1] - 关键次要终点分析显示 在第104周时达到总体缓解以及在第76周时达到完全缓解方面 Gazyva/Gazyvaro相比他克莫司也显示出统计学显著和临床意义的获益 [2] - 研究安全性数据与Gazyva/Gazyvaro已知的安全性特征一致 未发现新的安全信号 [1] - 该研究共入组142名患者 按1:1随机分配接受Gazyva/Gazyvaro或他克莫司治疗 [9] 疾病背景与市场潜力 - 原发性膜性肾病是一种慢性自身免疫性疾病 可导致潜在的不可逆肾损伤和肾功能下降 估计欧盟有近88,000名患者 美国有超过96,000名患者 [4] - 高达30%的原发性膜性肾病患者在10年内会发展为肾衰竭 需要透析或移植等侵入性干预 对患者及其家庭造成重大影响 并为医疗系统带来巨大成本 [4][8] - 目前该疾病治疗选择有限 若获批 Gazyva/Gazyvaro将成为首个专门针对该适应症的疗法 [2] 药物作用机制与研发管线 - Gazyva/Gazyvaro是一种糖基化工程改造的II型抗CD20人源化单克隆抗体 旨在直接诱导B细胞死亡 并通过Fc区改造增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用 [7][8] - MAJESTY研究是Gazyva/Gazyvaro在免疫介导疾病中取得的第四项阳性III期研究 此前已在狼疮性肾炎、系统性红斑狼疮和特发性肾病综合征中取得阳性结果 [5] - Gazyva/Gazyvaro已在美国和欧盟获批用于治疗成人活动性狼疮性肾炎 并正在开展针对儿童和青少年狼疮性肾炎的全球II期研究 [6] - 公司在免疫介导和肾脏相关疾病领域拥有超过10项II-III期临床研究组成的领先研发管线 [11] 公司战略与行业地位 - 罗氏致力于成为免疫学领域的领导者 特别是在免疫介导和肾脏相关疾病方面 [6] - 公司在肾脏疾病领域拥有超过20年的创新历史 旨在解决未满足的医疗需求 [11] - 罗氏是全球最大的生物技术公司 也是体外诊断领域的全球领导者 [13]