文章核心观点 - 公司Entrada Therapeutics宣布其针对杜氏肌营养不良症（DMD）外显子44跳跃适应症的在研药物ENTR-601-44的1/2期临床研究ELEVATE-44-201取得积极进展 独立数据监测委员会在审查了队列1的安全性数据后 支持将剂量从6 mg/kg提升至12 mg/kg以启动队列2 这标志着公司临床开发的一个重要拐点 并有望实现同类最佳的肌营养不良蛋白恢复水平 [1][2] 临床研究进展与数据预期 - 队列1（6 mg/kg）的8名患者已完成双盲、安慰剂对照的多剂量递增部分给药 并已转入开放标签的2期研究部分 [1] - 独立数据监测委员会审查了队列1的所有可用安全性和药代动力学数据后 建议以12 mg/kg的剂量启动队列2 较队列1的6 mg/kg实现剂量递增 [1] - 公司预计在2026年第二季度报告队列1（6 mg/kg）的研究数据 并预计该数据将显示双位数的肌营养不良蛋白表达水平 [2] - 公司预计在2026年底前报告队列2（12 mg/kg）的研究数据 并相信该剂量将实现同类最佳的肌营养不良蛋白恢复水平 [2] - 队列3的剂量计划提升至最高18 mg/kg 其数据将在队列2之后报告 [2] - 公司计划在2026年晚些时候开放一个扩展队列 以增加ELEVATE-44-201研究的受试者数量 [2] 公司技术与研发平台 - 公司的所有神经肌肉疾病项目均基于相同的内体逃逸载体技术平台 此次研究进展被认为显著降低了公司整体临床项目的风险 [2] - 公司的内体逃逸载体技术旨在实现多种治疗药物向多种器官和组织的高效细胞内递送 从而改善治疗指数 [3] - 公司正在推进一个包含RNA和蛋白质项目的强大研发管线 针对神经肌肉、眼科等疾病 并利用新一代EEV、新型寡核苷酸序列和先进的蛋白质工程平台 [3] - 公司的主要寡核苷酸项目针对杜氏肌营养不良症外显子44、45、50和51跳跃适应症的患者进行开发 [3] - 公司还合作开发了一个针对1型强直性肌营养不良症的临床阶段项目VX-670 [3] 监管与市场背景 - ELEVATE-44-201研究的设计旨在支持在美国的加速批准 [2] - 美国食品药品监督管理局已于2025年12月授予ENTR-601-44罕见儿科疾病认定 [2] - 杜氏肌营养不良症是一种由DMD基因突变引起的疾病 而ENTR-601-44旨在治疗经确认适用于外显子44跳跃的DMD患者 [1]