公司临床开发进展 - Polaryx Therapeutics已为其SOTERIA二期临床试验选定了一家领先的合同研究组织合作伙伴 [1] - SOTERIA试验是一项开放标签、单臂的二期研究，旨在评估其先导候选药物PLX-200在四种不同溶酶体贮积症中的安全性、耐受性和临床活性 [1] - 公司已于2025年10月获得美国FDA的“安全进行”许可函，并计划在2026年上半年在美国、欧洲、亚洲或其他司法管辖区启动该试验 [3][5] 候选药物PLX-200特性 - PLX-200是一种口服化合物，主要成分为吉非罗齐，这是一种FDA已批准的、属于贝特类的血脂调节剂 [4] - 第三方临床前试验已证明吉非罗齐具有穿过血脑屏障的能力，其数十年的临床研究和商业使用历史确立了在成人中的安全性，这有望加速临床开发并降低成本 [4] - 公司相信PLX-200穿过血脑屏障的独特能力及其广泛适用的作用机制，使其有潜力解决多种罕见、灾难性溶酶体贮积症领域巨大的未满足医疗需求 [4] SOTERIA试验设计细节 - SOTERIA试验将评估PLX-200在CLN2、CLN3、克拉伯病和桑德霍夫病这四种溶酶体贮积症中的效果，公司认为这些疾病的患者群体约占整个LSD患者群体的约四分之一 [5] - 试验设计高度灵活且资源高效，旨在验证PLX-200的临床前科学发现，并为规划其未来的开发路径（包括启动潜在的关键性试验）收集宝贵数据 [5] - 针对CLN2和CLN3队列，试验将采用自然史研究数据作为对照组，与PLX-200治疗组进行比较分析 [5] - 若数据显示出令人信服的临床活性，公司可能会寻求附条件上市许可 [5] 公司背景与战略 - Polaryx Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为罕见的孤儿溶酶体贮积症开发患者友好型小分子和基因疗法 [6] - 公司成立于2014年，其方法整合了小分子疗法（包括联合疗法）和基因疗法，旨在同时针对LSDs的遗传和下游病理特征 [6] - 公司最先进的产品候选药物PLX-200靶向多种溶酶体贮积症 [7]