公司核心事件 - Klotho Neurosciences公司宣布其关于人类分泌型Klotho蛋白（“s-KL”）异构体的组成和用途的专利申请在澳大利亚获得18项权利要求授权 [1] - 该专利由澳大利亚政府机构IP Australia通知授予，技术许可方为巴塞罗那自治大学 [1] - 公司创始人兼CEO Joseph Sinkule博士表示，这些权利要求是公司专利资产的重要扩展，将为推进Klotho水平的治疗性替代或补充提供动力和保障 [1] 专利技术细节 - 18项权利要求涵盖了使用与编码人类s-KL蛋白的核酸基因序列可操作连接的人类肌肉细胞特异性启动子，用于治疗运动障碍 [1] - 权利要求还涵盖了包含该肌肉细胞特异性启动子和s-KL核酸基因序列的神经元细胞和诱导多能干细胞（iPSC），以及其他细胞递送系统，如具有肌肉细胞和/或运动神经元细胞趋向性的腺相关病毒载体（“AAV”）或非病毒载体 [1] - 该“使用方法”组件包括治疗患有以运动障碍为特征的疾病或病症的受试者，例如神经肌肉或运动神经元疾病 [1] 技术原理与市场定位 - 随着人类年龄增长，由于启动子和基因常见的DNA甲基化导致Klotho基因在神经肌肉（“运动神经元”）细胞和组织中被“沉默”，人体内天然的治疗性Klotho浓度会自然下降 [1] - 公司认为其利用s-KL蛋白的方法是一项重大创新，并致力于持续开发围绕解决Klotho补充问题的能力 [1] - Klotho Neurosciences是一家基因和细胞疗法公司，专注于利用源自“抗衰老”人类Klotho基因（s-KL）的蛋白质、组织特异性启动子以及新颖的组织和器官递送系统，开发创新的、可改变疾病进程的细胞和基因疗法，以改善神经退行性疾病的治疗 [1] 目标疾病领域 - 神经肌肉疾病包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、腓骨肌萎缩症、多发性硬化症、肌营养不良症（杜氏和贝克尔型）、重症肌无力、肌病、肌炎、周围神经病变、神经性肌强直、兰伯特-伊顿综合征、弗里德赖希共济失调、创伤性神经损伤、糖尿病神经病变、运动技能障碍、脊髓性肌萎缩症（SMA）、脊髓损伤、周围神经损伤、遗传性肌病、中毒性神经病变、自身免疫性周围多发性神经病、急性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病（AIDP）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）、药物性肌病、肌肉减少症、恶病质、年龄相关性肌肉萎缩、II型肌纤维萎缩或获得性自身免疫性原发性肌肉疾病 [1] - 特定的运动神经元疾病（“MND”）包括ALS、进行性延髓麻痹（PBP）、假性延髓麻痹、进行性肌萎缩（PMA）、原发性侧索硬化症（PLS）、SMA或单肢肌萎缩症（MMA） [1] - 公司技术旨在变革和改善如ALS、阿尔茨海默病、帕金森病以及与年龄相关的神经元、眼部、骨骼和肌肉病变等神经退行性疾病的治疗 [1]