公司近期活动 - 公司总裁兼首席执行官Abizer Gaslightwala将于2026年2月25日太平洋标准时间上午11:00，在2026年Biocom全球合作与投资者大会上进行现场演讲[1] - 演讲地点位于加利福尼亚州圣地亚哥托里松林旅馆的B会场，公司管理层还将在会议期间与符合条件的参会投资者进行一对一会议[2] 公司业务与平台 - 公司是一家肿瘤学生物技术公司，专注于开发具有新型免疫肿瘤载荷的抗体药物偶联物[1] - 公司利用其创新的ADC发现平台，能够生成针对任何感兴趣抗原靶点的ADC候选药物，并基于预期应用进行优化[3] 核心技术与作用机制 - 公司开发的新一代ADC采用一种独特的靶向RNA剪接的载荷PH1，这是一种旨在破坏癌细胞内RNA剪接的剪接体调节剂[3] - 与目前使用微管蛋白抑制剂和DNA损伤剂作为载荷的ADC不同，临床前动物模型显示，PH1的剪接调节可诱导癌细胞死亡，同时激活先天性和适应性免疫系统，从而产生强效且持久的活性[3] - PH1载荷对具有关键致癌驱动因子（如KRAS、BRAF、ARV7、FGFR3融合等）的癌细胞显示出非常活跃的作用[3] 主要研发管线 - 公司的主要候选药物AKTX-101靶向癌细胞上的Trop2受体，并通过专有连接子，将其新型PH1载荷直接递送至肿瘤，脱靶效应最小[3] - 在临床前研究中，与传统载荷的ADC相比，AKTX-101显示出显著的活性和更长的生存期[3] - AKTX-101作为单药以及与检查点抑制剂联合使用时，均显示出延长生存期的潜力，并可能与检查点抑制剂产生协同作用[3] - 公司已启动AKTX-101的IND支持性研究，目标是在2026年底/2027年初启动首次人体试验[3] - 公司还在开发AKTX-102，这是一种靶向CEACAM5的ADC候选药物，CEACAM5是一种在多种实体瘤中广泛表达的、经过充分验证的肿瘤抗原[3] - AKTX-102旨在利用公司专有的PH1剪接体调节载荷和新型抗体结构，实现差异化的肿瘤细胞杀伤和免疫激活[3]