2025年第四季度及全年业绩 - 第四季度每股收益为1.70美元，超出市场预期的1.62美元，较去年同期的1.52美元有所增长 [1] - 第四季度营收为1.071亿美元，同比增长17.5%，但略低于市场预期的1.09亿美元 [1] - 第四季度产品收入全部来自Vyjuvek，为1.071亿美元，高于去年同期的9110万美元 [6] - 第四季度毛利率高达94% [6] - 2025年全年产品总收入为3.891亿美元，同比增长34% [10] - 2025年全年每股净收益为6.84美元，远高于2024年的3.00美元 [10] 核心产品Vyjuvek的商业化进展 - Vyjuvek是首款可撤销的基因疗法，于2023年获FDA批准，用于治疗6个月及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症患者 [2] - FDA已批准该药可用于出生起的DEB患者，并允许患者或护理人员在家给药 [2] - 公司已在美国获得超过660项Vyjuvek的报销批准，支持全国范围内的药物可及性 [3] - 在国际市场，继在德国、法国和日本推出后，强劲的患者需求持续推动稳定增长，这些市场已有超过90名患者接受了该疗法 [3] - 在德国和法国的定价谈判仍在进行中，预计将分别持续到至少2026年下半年和2027年 [12] 研发管线进展 - 公司正在推进包括呼吸、肿瘤、皮肤、眼科和美学领域在内的强大临床管线 [12] - 在呼吸领域，KB407用于治疗囊性纤维化，CORAL-1研究第3队列数据证实了成功的肺部递送和功能性CFTR蛋白表达 [13] - 计划在2026年上半年启动评估KB407治疗CF的注册性重复给药CORAL-3研究的患者入组 [14] - KB408用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症肺病，SERPENTINE-1研究重复给药2B队列的患者入组正在进行中，中期结果预计在2026年 [14] - 在眼科领域，KB803正在进行III期IOLITE研究，用于治疗和预防DEB患者的角膜擦伤，预计2026年上半年完成入组，2026年获得顶线数据 [15] - KB801用于治疗神经营养性角膜炎的注册性研究EMERALD-1正在进行患者入组，顶线数据预计在2026年 [16] - KB111于2025年1月获得FDA治疗Hailey-Hailey病的快速通道资格 [16] - 在肿瘤领域，KB707用于治疗实体肺肿瘤，于2025年2月获得FDA授予的再生医学先进疗法资格，用于治疗晚期或转移性非小细胞肺癌 [17][18] - 目前正在I/II期KYANITE-1研究的剂量扩展队列中招募患者，评估吸入式KB707单药及与化疗联合用药的效果 [18] - 在美学领域，子公司Jeune Aesthetics正在开发KB304用于治疗胸部皱纹，已与FDA就验证的胸部专用光子数字量表达成一致，预计2027年启动中期研究 [19] 费用与现金流 - 第四季度研发费用约为1480万美元，同比增长9.36% [8] - 第四季度销售、一般及行政费用约为4140万美元，同比增长32.5%，主要原因是支持Vyjuvek全球上市而增加的人员、法律和咨询服务以及营销成本 [8] - 截至2025年12月31日，现金、现金等价物及投资总额为9.559亿美元，高于2025年9月30日的8.642亿美元 [9] - 公司预计2026年非美国通用会计准则下的研发与SG&A合并费用将在1.75亿至1.95亿美元之间 [11] 市场表现 - 过去一年，公司股价上涨了63.4%，而同期行业增长率为19.3% [5]