核心财务与运营表现 - 第四季度VYJUVEK净收入为1.071亿美元，环比增长近10%，同比增长约18% [3][4] - 2025年全年VYJUVEK净收入总计3.891亿美元，较2024年增长约34% [3][6] - 自上市以来，VYJUVEK累计净收入已超过7.3亿美元 [4][6] - 季度毛利率为94%，全年毛利率为94%，管理层预计未来毛利率将维持在90%至95%的区间 [2][6] - 季度净利润为5140万美元（基本每股收益1.77美元，稀释后每股收益1.70美元），全年净利润为2.048亿美元（基本每股收益7.08美元，稀释后每股收益6.84美元） [7] - 2025年每股收益包含与非现金税收优惠相关的一次性项目 [7] - 截至2025年底，公司拥有现金及投资总额9.559亿美元 [6][8] 美国市场商业化进展 - 美国市场需求持续加速，已获得超过660项报销批准，且连续三个季度报销批准加速 [6][9] - 自上市以来，已拥有超过500名独立处方医生，第四季度新增超过50名新处方医生 [6][9] - 销售团队已全面培训并部署到位 [9] - 患者识别范围扩大，包括由当地皮肤科医生和初级保健医生治疗的优势营养不良型大疱性表皮松解症患者 [10] - 部分长期患者随着病情稳定，转向间歇性的“启动-停止”治疗周期 [6][11] 国际市场扩张与动态 - 欧洲和日本市场为早期海外市场贡献了收入，预计2026年非美国市场将成为收入增长的主要驱动力 [3][6][11] - 公司预计从第一季度财报开始分列美国与非美国收入 [12] - 在德国、法国和日本，已有超过90名DEB患者被处方VYJUVEK [13] - 德国自2025年8月底上市后，处方范围已从卓越中心扩展到更广泛的社区环境 [13] - 法国通过AP2早期准入计划上市，与卫生当局的价格谈判正在进行且进展顺利 [13] - 日本于2025年10月完成价格谈判，并建立了符合严格基因疗法处理规定的家庭配送模式 [14] - 日本法律规定上市第一年处方限时两周，预计合规性将在2026年下半年开始的第二年恢复正常 [14] - 预计2026年下半年在意大利完成定价并上市，成为第三个欧洲市场 [15] - 非美国收入可能因应计项目、时间效应和持续的价格谈判而不与患者数量线性相关 [16] - VYJUVEK在法国因创新和临床影响获得Prix Galien奖 [17] - 分销网络已扩展至以色列，分销协议覆盖超过20个国家，目标在2026年覆盖超过40个国家 [17] 研发管线进展 - 囊性纤维化项目KB407在肺活检中显示全长CFTR蛋白表达，计划上半年开始重复给药研究 [5][18] - 眼科项目KB801和KB803更新了注册试验方案，以支持灵活的家庭给药，预计年底前获得数据 [5][19] - KB801研究扩大至约60名患者，给药改为每日一次，可由医疗人员、护理人员或经培训的患者进行 [19] - KB803设定为每周给药三次，给药方式相同，预计上半年完成入组，年底前获得数据 [19] - 给药方案的改变旨在实现家庭给药并减少潜在给药错误的影响，剂量强度和体积未变 [20] - KB111用于Hailey-Hailey病，预计上半年完成特定量表验证研究，以支持下半年启动注册研究 [21] - KB408用于α-1抗胰蛋白酶缺乏性肺病，正在入组重复给药研究，预计年底前更新 [21] - KYANITE-1是吸入式KB707用于晚期非小细胞肺癌的I期研究，正在入组患者，预计今年晚些时候获得临床更新 [21] - FDA于1月授予KB111快速通道资格，并于当月早些时候授予KB707再生医学先进疗法资格，这可能加速开发进程 [5][22] 费用与资本配置 - 第四季度研发费用为1480万美元，上年同期为1350万美元；销售、一般及行政费用为4140万美元，上年同期为3130万美元，主要受员工人数增加以及全球上市相关的法律、咨询和营销成本推动 [1] - 2025年实际非GAAP运营费用为1.503亿美元，公司预计2026年非GAAP研发和销售、一般及行政费用约为1.75亿至1.95亿美元 [1] - 鉴于公司针对更大适应症的项目以及潜在的开发或商业化合作可能，暂难提供股票回购的时间表 [23] - 公司目前不打算利用现金进行技术或公司的授权引进或收购 [23]