公司核心进展与战略定位 - 公司于2026年初向美国FDA提交了两项新药申请，分别是用于治疗原发性震颤的ulixacaltamide和用于治疗SCN2A及SCN8A发育性和癫痫性脑病的relutrigine [1][3] - 公司首席执行官表示，随着这两项NDA预期获得积极审评，公司将转型为一家商业化公司 [3] - 公司管线中另外两个项目vormatrigine和elsunersen预计将在2026年上半年公布顶线结果，为未来两年内提交更多NDA铺平道路 [3] - 公司认为，其四项核心资产合计具有超过200亿美元的收入潜力 [3] 核心管线产品进展 Ulixacaltamide (原发性震颤) - 该药物是首个在原发性震颤三期临床试验中显示积极结果的研究性疗法，并于2025年12月获得FDA授予的突破性疗法认定 [4] - 原发性震颤是美国最常见的运动障碍之一，约影响700万患者，目前尚无针对该病症的特效药获批 [4] - 公司已基于2025年12月与FDA的积极pre-NDA会议提交了NDA [6] - 公司计划在2026年4月19日至22日于芝加哥举行的美国神经病学学会年会上就ulixacaltamide进行多项口头报告和海报展示 [6] - 该药物的商业准备和上市前活动正在进行中，并将在2026年加速推进，包括扩大商业团队、建立库存以及启动疾病认知宣传活动 [6] Relutrigine (发育性和癫痫性脑病) - 该药物是一种钠通道调节剂，已获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药认定 [5] - NDA的提交基于在EMBOLD注册队列中观察到的强劲疗效，试验结果已在2025年美国癫痫学会年会上分享 [6] - 针对更广泛DEE的EMERALD研究入组进展顺利，预计在2026年下半年完成入组，如果结果积极，该研究将作为2027年提交补充NDA的基础 [6] - 该药物的商业发布准备工作也已开始，包括招聘关键商业职位、建立充足的启动库存等 [6] Vormatrigine (局灶性发作和全面性癫痫) - 该药物是针对成人常见癫痫的钠通道超兴奋状态设计的最强效钠通道调节剂 [8] - RADIANT二期研究的完整数据集已在2025年美国癫痫学会年会上公布，数据显示其具有快速起效、无需滴定、长期持续减少发作等潜力 [11] - 用于局灶性发作的POWER1三期研究已完成入组并超出原定目标，顶线结果预计在2026年第二季度公布 [11] - POWER2三期研究正在入组患者，预计2026年下半年完成，顶线结果预计在2027年公布 [11] - 评估其作为单药治疗的POWER3研究预计在2026年上半年启动 [11] Elsunersen (早发性SCN2A发育性和癫痫性脑病) - 该药物是一种反义寡核苷酸，旨在选择性降低SCN2A基因表达 [20] - EMBRAVE Part A 1/2期研究评估安全性和癫痫发作减少，预计在2026年上半年获得顶线结果 [11] - 在2025年12月与FDA进行有利会议后，公司同意更新EMBRAVE3注册试验设计，移除假手术对照组，入组正在进行中，顶线结果预计在2027年 [11] 早期研发与平台进展 - 公司计划在2026年上半年为其三个早期ASO治疗项目各提名一个开发候选药物：针对PCDH19镶嵌表达障碍的PRAX-080、针对SYNGAP1功能缺失突变的PRAX-090以及针对SCN2A功能缺失突变的PRAX-100 [11] 公司治理与人事变动 - 2026年1月，公司宣布了董事会更新、关键晋升和新增人员：Jeffrey B. Kindler和Stuart Arbuckle加入董事会，晋升Megan Sniecinski为首席运营官，晋升Steven Petrou博士为研发总裁，并任命全球癫痫领域领导者Orrin Devinsky博士为临床战略负责人 [11] 财务状况与资金储备 - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券共计9.261亿美元，较2024年12月31日的4.695亿美元增加了4.566亿美元，增长主要源于2025年10月后续公开发行所得净收益以及普通股按市价销售的净收益 [10] - 2025年第四季度研发费用为7750万美元，2024年同期为5630万美元，2025年全年研发费用为2.671亿美元，2024年全年为1.524亿美元，2025年全年增加1.147亿美元，主要由于Cerebrum™平台费用增加9190万美元 [11][12] - 2025年第四季度一般及行政费用为1950万美元，2024年同期为1510万美元，2025年全年一般及行政费用为5910万美元，2024年全年为5630万美元，2025年全年增加280万美元，主要由于专业费用增加 [13] - 公司2025年第四季度净亏损为8890万美元，2024年同期为5870万美元，2025年全年净亏损为3.033亿美元，2024年全年为1.828亿美元 [14] - 截至2025年12月31日，公司拥有流通普通股2520万股 [15] - 公司预计，截至2025年12月31日的现金及等价物和有价证券，加上2026年1月后续公开发行所得的6.212亿美元，将足以支持运营至2028年 [10]