公司核心业绩与财务表现 - 2025年全年总营收为17亿3070万美元，远超2024年的8亿680万美元，主要得益于与诺华就votoplam达成的许可和合作协议带来的9亿9840万美元合作与许可收入[1][2] - 2025年全年产品与特许权使用费总收入为8亿3100万美元，超过公司指引[1] - 2025年全年实现净利润6亿8260万美元，而2024年为净亏损3亿6330万美元，但2025年第四季度净亏损1亿3500万美元，较2024年同期的6590万美元净亏损有所扩大[1] - 截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物及有价证券为19亿4540万美元，较2024年同期的11亿3970万美元大幅增长[1] - 2025年全年非GAAP研发费用为4亿1960万美元，销售、一般及行政费用为3亿830万美元，均不包括股权激励费用[1] - 2026年财务指引：预计总产品收入在7亿至8亿美元之间，较2025年增长19%至36%，其中大部分增长将来自Sephience；预计非GAAP研发和SG&A费用在6亿8000万至7亿2000万美元之间，GAAP研发和SG&A费用在7亿7500万至8亿1500万美元之间[1] 核心产品Sephience的商业化进展 - 自2025年下半年推出以来，Sephience (sepiapterin) 取得强劲市场接纳，2025年总净收入为1亿1100万美元，其中第四季度收入达9200万美元[1] - 截至2025年12月31日，美国已收到1134份患者起始表格，全球共有946名患者正在进行商业治疗[1] - 公司计划到2026年底将Sephience的全球覆盖范围扩大至20至30个国家，该产品已于2025年12月在日本获批，并于2026年2月在巴西获批[1] 其他产品线业绩 - 来自罗氏Evrysdi销售的特许权使用费收入在2025年达到2亿4420万美元，2024年为2亿390万美元[1] - Emflaza (deflazacort) 2025年第四季度净产品收入为2710万美元，全年为1亿4640万美元，均低于2024年同期水平[1] - Translarna (ataluren) 2025年第四季度净产品收入为3900万美元，全年为2亿3530万美元，同样低于2024年同期水平，公司对法国Translarna收入的销售备抵估计进行了调整，产生9860万美元的影响[1][2] 研发管线进展与监管沟通 - 针对votoplam治疗亨廷顿病(HD)项目，公司在2025年第四季度与FDA举行了2期结束会议，FDA确认鉴于巨大的未满足医疗需求，对潜在的加速批准途径持开放态度[1] - 公司与FDA就全球3期试验INVEST-HD的设计达成一致，计划于2026年上半年启动[1] - 针对vatiquinone治疗弗里德赖希共济失调(FA)项目，公司在2025年12月与FDA举行了C类会议，FDA表示需要一项额外研究来支持新药申请(NDA)的重新提交，并指出这可能是一项采用自然史对照组的开放标签研究[1]