公司近期动态 - 公司高管团队将于2026年3月11日在佛罗里达州迈阿密举行的Leerink Partners全球医疗保健会议上举办一对一会议 [1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家专注于罕见病治疗药物开发和商业化的创新型制药公司 [1][3] - 公司目前拥有八款已商业化的罕见病产品：KHINDIVI™、INCRELEX、ALKINDI SPRINKLE、GALZIN、PKU GOLIKE、Carglumic Acid、Betaine Anhydrous和Nitisinone [3] - 公司另有四款处于后期开发阶段的产品候选物：Amglidia、ET-700、ET-800和ZENEO氢化可的松自动注射器 [3]