行业概述与定义 - 基因组学是对生物体内完整DNA集合的全面研究 其快速科学进展正吸引制药和生物技术公司寻求更深入的疾病生物学见解和更有效的治疗策略[1] - 遗传学关注单个基因及其功能 而基因组学旨在表征生物体的所有基因 并探索它们之间及与环境因素的相互作用如何影响生物过程[2] - 基因组学见解正被用于评估患者对特定药物的反应 并推动开发更精准、更具针对性的治疗方法 促进个性化医疗的发展[3] 市场驱动因素与规模 - 基因组测序成本、时间和所需技术投入的大幅降低是推动该领域进步的关键因素[5] - 全球基因组学市场规模在2025年估值为342.3亿美元 预计将从2026年的382.4亿美元增长至2034年的992.6亿美元 预测期内复合年增长率为12.66%[8] - 合成生物学应用工程学原理于生物学 其全球市场规模在2025年估值为189.4亿美元 预计到2033年将达到691.8亿美元 2026年至2033年间的复合年增长率为17.7%[8] 关键技术领域与应用 - 合成生物学涉及重新设计生物体 应用于药物发现、疾病检测、酶工程、基因编辑和基础研究等多个领域[4] - 诊断公司利用测序数据识别基因变异并将其与已知疾病相关联[6] - 以CRISPR/Cas9系统为代表的基因编辑技术能够对DNA进行精确修改 为从根源上纠正有害基因缺陷提供了可能[7] 重点公司分析：Pacific Biosciences of California (PACB) - 公司是一家设计和制造先进测序解决方案的生命科学技术公司 专注于提供最完整、最准确的基因组、转录组和表观基因组研究[10] - 其产品组合以HiFi长读长测序技术为主导 支持人类种系测序、动植物科学、传染病与微生物学、肿瘤学等多个应用领域[10] - 客户群涵盖学术和政府研究机构、商业实验室、基因组中心、制药及农业公司等 并与n-Lorem基金会和EspeRare合作推进罕见遗传病的精准疗法[11] - 公司股价在过去一年上涨了9.1%[12] 重点公司分析：Caribou Biosciences, Inc. (CRBU) - 公司是一家临床阶段的CRISPR基因组编辑生物制药公司 利用其基因组编辑平台开发具有改善持久性和抗肿瘤活性的工程化细胞疗法[12] - 其专有平台围绕Cas12a chRDNA技术构建 旨在提供更高的精确度 主要项目包括用于治疗血液恶性肿瘤的现货型CAR-T细胞疗法vispa-cel和CB-011[13] - 2025年11月vispa-cel的早期研究积极数据突显了其作为二线大B细胞淋巴瘤同类最佳异体CAR-T细胞疗法的潜力[13] - 公司近期与Watchmaker Genomics就用于NGS文库制备的CRISPR-Cas9基础知识产权达成了非独家许可协议[14] - 公司股价在过去一年大幅上涨了34.4%[14] 重点公司分析：Sana Biotechnology (SANA) - 公司正在开发体外和体内细胞工程平台 旨在变革1型糖尿病、B细胞癌症和B细胞介导的自身免疫性疾病等多种疾病的治疗[15] - 主要候选药物SC451是一种用于治疗1型糖尿病的HIP修饰、干细胞衍生的胰岛细胞疗法 公司计划在今年提交IND申请并启动I期研究[15] - 公司还利用其融合蛋白平台开发下一代候选药物SG293 计划用于B细胞癌症和自身免疫性疾病 预计最早于2027年提交IND[16] - 为将资源集中于SC451和融合蛋白项目中数据最令人鼓舞的部分 公司已暂停其两个异体CAR-T细胞疗法项目的开发和内部投资[17] - 公司股价在过去一年大幅上涨了37.5%[17]