文章核心观点 - Dyne Therapeutics公司将在2026年MDA临床与科学会议上展示其针对三种神经肌肉疾病（DMD、DM1和庞贝病）研发管线的五项最新研究成果，其中包括三项口头报告，这些数据进一步验证了其FORCE™平台在实现患者功能改善方面的潜力 [1][2] 公司研发管线与临床进展 - 公司专注于为遗传性神经肌肉疾病患者提供功能改善疗法，正在推进针对DMD和DM1的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和庞贝病的临床前项目 [7] - 公司研发管线基于其经过临床验证的FORCE™平台，该平台旨在将治疗有效载荷递送至相关组织，具有成为同类最佳的潜力 [2] DMD项目（Zeleciment rostudirsen / DYNE-251）数据 - 针对DMD的DELIVER试验将展示新的长期数据，显示其可能保留心肺功能 [1][2] - 此前公布的DELIVER试验顶线结果显示，在上肢、下肢、躯干和肺部肌肉群中，功能改善具有前所未有的广度和持久性 [2] - 一项口头报告将展示Zeleciment rostudirsen在DELIVER试验中显著增加了抗肌萎缩蛋白水平并导致临床测量指标的功能改善 [3] - 一份最新海报将展示Zeleciment rostudirsen在包括心肺功能在内的临床结果中带来长期改善趋势的额外数据 [4] DM1项目（Zeleciment basivarsen / DYNE-101）进展 - 将口头报告一项评估Zeleciment basivarsen治疗DM1疗效和安全性的全球3期试验设计 [1][3] - 公司认为这项3期试验设计将是该领域具有定义性的 [2] - 一份海报将展示这项DM1 3期临床试验的设计 [4] - 一份“Encore”海报将展示Zeleciment basivarsen在1/2期ACHIEVE试验中靶向DM1根本病因以实现功能改善的数据，该结果曾于2025年10月在第30届世界肌肉学会国际年会上展示 [5] 庞贝病项目（DYNE-401）临床前数据 - 将口头报告DYNE-401的临床前数据，展示其通过低频次给药治疗庞贝病的潜力 [3] - 一份海报将展示DYNE-401的新临床前数据，证明其通过低频次给药实现功能改善的潜力 [4] 会议展示安排 - 所有展示将在2026年3月8日至11日于佛罗里达州奥兰多及线上举行的MDA会议上进行 [1] - 三项口头报告将于2026年3月11日进行 [3] - 海报展示将于2026年3月9日和10日在会议展厅进行 [4][5] - 所有海报将于2026年3月8日东部时间下午6:00起在公司网站的科学出版物与展示部分提供，口头报告及公司研讨会的幻灯片将在各自开始时于网站提供 [6] - 公司还将于2026年3月9日东部时间上午7:00举办一场题为“功能改善：超越DMD中的抗肌萎缩蛋白”的研讨会 [6]